生物醫(yī)藥創(chuàng)新“百花齊放”，臨床研發(fā)快車道在哪里？

來源：藥智網(wǎng)|森林

近年來，國家出臺了一系列政策，不斷完善藥品監(jiān)管機制，以科學(xué)監(jiān)管賦能醫(yī)藥創(chuàng)新。面對新階段新格局，醫(yī)藥行業(yè)如何做到真正創(chuàng)新？臨床研發(fā)如何加速？

如何實現(xiàn)真正的創(chuàng)新？

近年來，在政策的持續(xù)推動和多方保障下，醫(yī)藥創(chuàng)新迎來風(fēng)口。據(jù)藥智數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2020年CDE共受理1類創(chuàng)新藥受理號1265個（其中報臨床1165個，報生產(chǎn)54個），獲批準(zhǔn)受理號1127個，創(chuàng)歷史新高。其中獲批數(shù)量較多的企業(yè)除了恒瑞醫(yī)藥等大型藥企，還可以看到君實生物、信達生物、瑞石生物等創(chuàng)新生物藥企。

2020年1類新藥獲批準(zhǔn)受理號數(shù)量-企業(yè)排名

其實，美國FDA批準(zhǔn)新藥也呈現(xiàn)出這樣一種趨勢，雖然獲批準(zhǔn)小分子化合物仍以大型藥企占據(jù)主導(dǎo)地位，但是BLA申請卻以創(chuàng)新型公司為主。小型生物技術(shù)公司在創(chuàng)新藥領(lǐng)域占據(jù)越來越重要的地位，為什么會形成這種格局？

成都賦智健康董事長姜和博士表示，創(chuàng)新藥在生物醫(yī)藥領(lǐng)域崛起的原因有很多，一是大公司在原創(chuàng)動力方面往往是不夠的，而小公司可能只有研發(fā)創(chuàng)新或者以研發(fā)創(chuàng)新為主，否則就無法生存；二是中國的創(chuàng)新型公司很多由近年來從國外留學(xué)回國的海歸創(chuàng)業(yè)者或者國內(nèi)的學(xué)者團隊創(chuàng)始，這些公司都處在初創(chuàng)或成長階段，將來可能有一部分會成長起來。

但是，我們還應(yīng)該意識到，中國的這些新藥多數(shù)仍屬于追隨創(chuàng)新，真正的FIC仍是鳳毛麟角。是什么原因阻礙了藥物創(chuàng)新？

姜和博士說，“新藥研發(fā)時間往往需要15-20年，但專利保護期也只有20年，所以很多藥一旦成功，可能會很快失去專利保護。這樣的研發(fā)周期會促使很多方面重新認識和思考，到底創(chuàng)新藥值不值得做。這里有兩個考慮，一個是機構(gòu)投入的經(jīng)濟學(xué)，另一個是社會投入的經(jīng)濟學(xué)。對于很多難治或無法治療的疾病，可能需要繼續(xù)做新藥。但是很多病已經(jīng)藥物不少，是不是還要冒如此風(fēng)險去投入，劃算嗎？！事實上，全球的數(shù)據(jù)也發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新藥研發(fā)其實大部分是不賺錢的?！?/p>

創(chuàng)新藥開發(fā)相關(guān)投入巨大，且面臨風(fēng)險，數(shù)據(jù)顯示，目前創(chuàng)新藥投資成功率僅3%。所以，如果僅憑企業(yè)的投入是遠遠不夠的，還需要投資市場以及政府的支持。醫(yī)藥獨立評論人孟八一先生曾在直播中提到，2019年全球藥物研發(fā)的82%投在美國，風(fēng)投67%投在美國，美國醫(yī)療支出占GDP18%，中國6-7%?？梢钥吹?，中國對于創(chuàng)新藥的研發(fā)投入仍然十分有限。

幸運的是，中國創(chuàng)新藥市場正在發(fā)生改變，資本市場及政府對創(chuàng)新藥的關(guān)注度越來越高，并在生物藥領(lǐng)域迅速崛起了一批創(chuàng)新型企業(yè)。希望這批成長起來的創(chuàng)新型企業(yè)能引領(lǐng)中國醫(yī)藥行業(yè)實現(xiàn)真正的創(chuàng)新。

如何加快創(chuàng)新藥物臨床研究？

創(chuàng)新藥研發(fā)周期長已成為業(yè)內(nèi)共識，從新技術(shù)或新分子實體發(fā)現(xiàn)到藥物上市，要經(jīng)歷漫長的臨床前和臨床研究，似乎很難實現(xiàn)快速研發(fā)。

但2020年面對新冠疫情，相關(guān)疫苗、治療藥物卻能迅速進入臨床，并快速獲批上市，讓我們看到新藥研發(fā)速度是有可能加快的。尤其是mRNA技術(shù)落地速度如此之快，固然有疫情擴散步步緊逼的原因，但近些年創(chuàng)新技術(shù)向臨床和市場轉(zhuǎn)化的速度確實越來越快。

在過去一年中，全行業(yè)聚焦新冠肺炎疫苗和藥物研發(fā)，通過共享數(shù)據(jù)及全球合作，迅速將創(chuàng)新技術(shù)推向臨床，并取得了巨大成功。

一方面，通過共享的數(shù)據(jù)，在臨床前期開發(fā)中將有助于避免徒勞，降低重復(fù)試錯的成本。通過數(shù)據(jù)共享，可以在臨床數(shù)據(jù)中看到機制問題，當(dāng)出現(xiàn)基于分子的機制問題時，人們就會意識后續(xù)的分子可能出現(xiàn)哪些問題。這次疫情是整合和共享臨床前數(shù)據(jù)的一個機會，通過前期對病毒的研究及數(shù)據(jù)公開，讓機構(gòu)及企業(yè)能迅速研發(fā)出有效的疫苗，并快速進入臨床。

另一方面，通過合作，加快創(chuàng)新技術(shù)落地。近年來可以看到，大型醫(yī)藥公司與小型生物技術(shù)公司之間的合作十分活躍。這些小型生物技術(shù)公司往往處于科學(xué)的前沿，在不斷嘗試最具創(chuàng)新性的方法和方式。然后大公司加入進來，依靠他們的基礎(chǔ)設(shè)施及人力資源，加快臨床試驗。在新冠疫苗研發(fā)中，Moderna和NIH，BioNTech和輝瑞的合作正體現(xiàn)了這一變革。

此外，研發(fā)項目的數(shù)目也非常重要。據(jù)悉，在全球范圍內(nèi)有關(guān)新冠研發(fā)項目的數(shù)量超過了800個，而在腫瘤領(lǐng)域，全球目前共計只有350個左右的研究和開發(fā)項目。在需要深入研究的領(lǐng)域，我們需要嘗試各種各樣不同的方法，并確保那些有希望的項目最終“開花結(jié)果”，這樣才能最終取得成功。

結(jié)語

如今，科技的迭代越來越快，成果轉(zhuǎn)化落地越來越快，科技成果惠及大眾也越來越快。我們應(yīng)該認識到，創(chuàng)新藥是一個系統(tǒng)性問題，從基礎(chǔ)科研發(fā)現(xiàn)新靶點、新活性分子，一步步做到藥物上市需要全行業(yè)共同努力。從頂層設(shè)計吸引更多公司布局創(chuàng)新藥，并通過合作與數(shù)據(jù)共享加速創(chuàng)新技術(shù)落地，在資本、政策和市場的推動下實現(xiàn)真正的創(chuàng)新。

專家簡介：

姜和博士：成都賦智健康科技有限公司創(chuàng)始人、董事長。在生物醫(yī)藥及大健康領(lǐng)域有30多年的研究及創(chuàng)業(yè)經(jīng)驗，共同領(lǐng)導(dǎo)開發(fā)了全球首個長效抗艾滋病新藥艾可寧。

責(zé)任編輯：琉璃

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