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發(fā)生患者死亡!通用型CAR-T治療MM臨床試驗(yàn)被FDA叫停

編譯丨newborn Cellectis是一家專注于開(kāi)發(fā)基于基因編輯的同種異體CAR-T細(xì)胞(UCART)免疫療法的生物制藥公司。近日,該公司宣布 其臨床試驗(yàn)MELANI-01已被美國(guó)FDA叫停 。受此消息影響,該公司股價(jià)下跌18%。 此次臨床暫停影響其目前處于臨床研究的3款同種異體CA

安徽省通報(bào)1例登革熱病例,曾有多國(guó)旅居史

投稿郵箱:yiyao@yidu.sinanet.com ◆??◆??◆ 7月7日,安徽省廣德市衛(wèi)生健康委員會(huì)通報(bào)了當(dāng)?shù)匾坏歉餆岵±M▓?bào)顯示,7月5日,廣德市桃州鎮(zhèn)萬(wàn)桂山社區(qū)一居民在安醫(yī)附二院被確診為登革熱患者。該患者曾有印度、緬甸、巴基斯坦等國(guó)旅居史,目前正在安醫(yī)附二院...

編譯丨newborn

Cellectis是一家專注于開(kāi)發(fā)基于基因編輯的同種異體CAR-T細(xì)胞(UCART)免疫療法的生物制藥公司。近日,該公司宣布 其臨床試驗(yàn)MELANI-01已被美國(guó)FDA叫停 。受此消息影響,該公司股價(jià)下跌18%。

此次臨床暫停影響其目前處于臨床研究的3款同種異體CAR-T細(xì)胞療法中的一種——UCARTCS1A,該療法用于治療表達(dá)CS1/SLAMF7的血液惡性腫瘤, 叫停原因是一例復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者在接受該療法治療后死亡
根據(jù)該公司發(fā)布的聲明,這例患者先前已接受過(guò)多種療法且治療失敗,在接受了2級(jí)劑量(DL2)的UCARTCS1A治療后,死于治療相關(guān)的心臟驟停。目前對(duì)該病例的臨床評(píng)估仍在進(jìn)行,有關(guān)該事件直接和潛在原因的更多細(xì)節(jié)也在收集中。
值得注意的是,在發(fā)生患者死亡導(dǎo)致FDA發(fā)布臨床暫停意見(jiàn)前,Cellectis已經(jīng)決定擴(kuò)大1級(jí)劑量(DL1)的患者入組數(shù)量。在聲明中,公司表示,基于初步臨床和轉(zhuǎn)化數(shù)據(jù),DL1可能是適合在試驗(yàn)擴(kuò)展部分進(jìn)一步評(píng)估的劑量,并可能是推薦的II期劑量。此外,由于UCARTCS1A的新穎作用機(jī)制,該公司已開(kāi)始監(jiān)測(cè)并減輕額外的潛在風(fēng)險(xiǎn)。
目前,Cellectis正與FDA密切合作,以滿足在安全方面的要求,包括修改MELANI-01臨床方案,以確保未來(lái)的安全,并希望在適當(dāng)?shù)臅r(shí)候提交所要求的信息,包括修改后的方案。

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整理丨藍(lán)藍(lán) ◆??◆??◆ 共計(jì)? 18??條簡(jiǎn)訊?|?建議閱讀時(shí)間? 2? 分鐘 政策簡(jiǎn)報(bào) 中藥飲片專項(xiàng)整治開(kāi)始 6日,福建省藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于印發(fā)中藥飲片專項(xiàng)整治工作方案的通知》。《通知》指出,為落實(shí)新版《藥品管理法》,提升中藥飲片質(zhì)量,福建省將開(kāi)展為期一年半的...

事實(shí)上,這并非Cellectis第一次遭遇FDA臨床暫停打擊。早在2017年秋季,因一例患者死亡,導(dǎo)致其UCART123的一項(xiàng)臨床研究被叫停。數(shù)月后,在修改了涵蓋急性髓性白血病(AML)和母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀細(xì)胞腫瘤(BPDCN)的試驗(yàn)方案之后,研究得以重啟。
除了UCARTCS1A和UCART123,該公司還有一款同種異體CAR-T細(xì)胞療法UCART22,目前處于I期劑量遞增研究,用于治療復(fù)發(fā)和難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)。
一直以來(lái),F(xiàn)DA對(duì)進(jìn)入臨床研究的同種異體療法的安全性問(wèn)題都保持高度警惕。今年5月13日,Allogene公司公布了其同種異體CAR-T(AlloCAR T)療法ALLO-501治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)首個(gè)人體研究ALPHA的首批數(shù)據(jù),除了高療效之外(ORR=78%;9例可評(píng)估患者中,有7例緩解、3例完全緩解),更重要的是,ALLO-501顯示了非常好的安全性。雖然治療的11例患者中,有2例出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)、1例出現(xiàn)神經(jīng)毒性,但均無(wú)需治療即可緩解消除。
相關(guān)報(bào)道:
ALLO-501的安全性數(shù)據(jù),在一定程度上消除了投資者的擔(dān)憂,數(shù)據(jù)一經(jīng)發(fā)布,Allogene股價(jià)一路攀升。不過(guò)也有分析人士提醒,這一數(shù)據(jù)涉及的患者數(shù)量較少,當(dāng)擴(kuò)大患者人數(shù)后,仍需密切關(guān)注。
參考來(lái)源:
1、Cellectis Reports Clinical Hold Placed on MELANI-01 Study

2、Cellectis slammed after patient dies and FDA slaps a hold on their trial for an off-the-shelf CAR-T for multiple myeloma

END

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本文來(lái)源:新浪醫(yī)藥 作者:小編
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