投資界（ID:pedaily2012）2月25日消息，北京錦籃基因科技有限公司近日宣布完成近億元天使輪融資，由東方富海管理的中小企業(yè)發(fā)展基金、元生創(chuàng)投、賽盈資本、謝諾辰途基金共同投資完成。據(jù)了解，本輪融資主要用于推進公司產(chǎn)品管線里前三個基因治療項目進入IND階段。

錦籃基因創(chuàng)建于2018年，是由北京瑞希罕見病基因治療技術(shù)研究所發(fā)起人吳小兵博士與北京五加和分子醫(yī)學研究所有限公司新藥研發(fā)團隊等人共同組建的一家專業(yè)從事基因治療新藥研發(fā)的生物科技公司。公司尤其關注在臨床上治療需求尚未被滿足的罕見病，以“相信基因治療必將解決更多疾病難題，造福人類健康”為理念，以“推動中國罕見病基因藥物從基礎走向臨床和市場”為使命，致力于讓“無藥可治”變成“一勞永逸”治愈。

公司產(chǎn)品以基于病毒載體尤其是AAV載體的基因藥物為主。首批項目采用了AAV載體介導的基因替代治療策略，還有抗體基因治療、基因編輯治療和RNAi治療等策略的基因治療項目作為儲備。目前，該公司管線中的產(chǎn)品主要針對神經(jīng)肌肉病、遺傳代謝性疾病、溶酶體貯積癥等多種嚴重威脅人類生命的罕見病，以及現(xiàn)有化藥或蛋白藥物治療效果甚微的多發(fā)病如青光眼、高甘油三酯血癥等疾病。

目前已有三個pre-IND產(chǎn)品完成了藥理藥效學研究和GMP制品制備，計劃年內(nèi)提交IND申請進入臨床試驗。除此之外，公司在AAV病毒載體外殼、基因調(diào)控元件、基因優(yōu)化、生產(chǎn)技術(shù)和工藝改進等方面也都做了布局。

錦籃基因總裁吳小兵博士是病毒載體研究領域?qū)＜遥贏AV載體的研究和應用及基因治療方面積累了豐富經(jīng)驗。吳小兵博士曾在中國國家疾控中心（CDC）病毒學研究所工作15年，作為國內(nèi)基因治療及其核心技術(shù)“病毒載體系統(tǒng)”領域?qū)＜遥啻纬袚蛥⑴c包括863、973、重大專項、科技支撐計劃、國家自然基金等在內(nèi)的國家級科研項目，因在病毒載體方面的貢獻獲得衛(wèi)生部科技進步一等獎、國家科技進步二等獎、863計劃15周年重要貢獻獎。

對于投資錦籃基因，中小企業(yè)發(fā)展基金醫(yī)療團隊合伙人王培俊說道：“錦籃基因的創(chuàng)業(yè)團隊是國內(nèi)最早從事基因治療機理研究、臨床研究和工藝開發(fā)的團隊，有著深厚的學術(shù)造詣和豐富的產(chǎn)業(yè)背景。近些年，錦籃基因在兩位創(chuàng)始人董小巖、吳小兵的帶領下，緊跟國際技術(shù)發(fā)展腳步，推陳出新，在載體技術(shù)、基因組件、臨床方案等方面取得了許多開創(chuàng)性的成果。相信通過我們這次繼續(xù)投資錦籃基因，能夠幫助公司團隊早日實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)夢想。”

元生創(chuàng)投合伙人李國春表示：“隨著諾華Zolgensma基因治療藥物的上市，它帶動整個基因治療的機會，錦籃基因?qū)Ｗ⒂诤币姴〖膊≈委煟a(chǎn)品管線豐富，技術(shù)領先。與吳小兵老師相識多年，對她嚴謹?shù)墓ぷ髯黠L深感欽佩。相信錦籃基因在中國的基因治療領域能為患者帶來更多的福利。”

賽盈資本主管合伙人張志勇表示：“基因治療是未來生命科學領域最重要的方向之一，錦籃基因核心團隊在以AAV為載體的基因治療罕見病方向深耕多年，自主在研產(chǎn)品管線豐富，針對脊髓性肌萎縮、脂代謝障礙等多種未被滿足的臨床需求，依托公司先進的病毒載體生產(chǎn)平臺開發(fā)具有巨大商業(yè)價值潛力的產(chǎn)品。我們相信錦籃基因?qū)⒊蔀槲覈诨蛑委熜滤幯邪l(fā)的頭部企業(yè)，并充分發(fā)揮我們產(chǎn)業(yè)+資本的優(yōu)勢助力企業(yè)快速成長。”

謝諾辰途投資方面也認為：“錦籃基因創(chuàng)始人在基因治療領域有長達28年的學術(shù)研究積累，同時亦為國內(nèi)罕見病基因治療產(chǎn)業(yè)化布局的先行者。公司具有一支在藥物開發(fā)和生產(chǎn)工藝上厚積薄發(fā)、超強執(zhí)行力的團隊。‘不因罕見而不被看見，福澤每一位需要被治愈的病患’，有幸與兼具社會責任及卓越遠見的錦籃基因團隊同行，謝諾投資亦將一如既往助力優(yōu)秀企業(yè)成長，助力前沿技術(shù)產(chǎn)業(yè)化。”

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