作者：小米

來源：健識(shí)局

全文 3952 字，閱讀需 10分鐘

 

1月15日，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議召開。在藥品、耗材集采討論過程中，李克強(qiáng)總理提出，中國(guó)的醫(yī)保是基本醫(yī)保，集采應(yīng)盯住基本藥品和基本耗材，因?yàn)樗鼈冎饕獫M足人民群眾的基本醫(yī)療需求。

與此同時(shí)，對(duì)于中國(guó)約2000萬罕見病患者的用藥需求，李克強(qiáng)要求：“研究對(duì)治療罕見病的‘孤兒藥’采購作出特殊安排。”

長(zhǎng)期以來，罕見病用藥話題交織著倫理與現(xiàn)實(shí)，從未停歇。

近年來，隨著醫(yī)改的進(jìn)一步深入，境外新藥通過“急需用藥”“加速審批”快速進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，中國(guó)患者不必再望洋興嘆。另一個(gè)大問題隨之而來：這些在海外以美元、歐元計(jì)價(jià)的高價(jià)藥，如何才能用得起？

70萬一支、需終身持續(xù)注射的諾西那生鈉注射液就是其中一例。賽諾菲旗下的罕見病治療藥物“思而贊”也是如此，這款戈謝氏病特效藥早在2008年就在中國(guó)獲批上市，但因年治療費(fèi)用高達(dá)300萬元，一直未能進(jìn)入全國(guó)醫(yī)保目錄。

nceid="17173365031036383549" data-type="video">

“因?yàn)榇_實(shí)太貴，我們沒法承受得起。在罕見病里邊，我們考慮了臨床療效等，還重點(diǎn)考慮到基金的承受能力。” 在2020年醫(yī)保價(jià)格談判發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)熊先軍向健識(shí)局解釋， 要考慮中國(guó)是發(fā)展中國(guó)家，醫(yī)保基金承受能力有限。

矛盾核心在于：動(dòng)用全體參保人員的基金，提供給極少數(shù)罕見病患者，這是否符合醫(yī)療保障基金的初衷？

因價(jià)高無緣醫(yī)保目錄

部分天價(jià)藥連談判資格都沒有

 

2020年9月，《2020年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整通過形式審查的申報(bào)藥品名單》向全社會(huì)公示，渤健公司所生產(chǎn)的諾西那生鈉注射液也在其中，順利通過形式審查。

一起通過初審的有722種藥品，最終23種非獨(dú)家的藥品被直接調(diào)入目錄，138種獨(dú)家藥品接到了國(guó)家醫(yī)保局的通知：準(zhǔn)備談判。

由于價(jià)格過高， 諾西那生鈉注射液未能拿到談判資格，其他罕見病用藥也全部落選。

“不要討論如何去保障使用天價(jià)藥，要關(guān)注的是藥企為什么把產(chǎn)品定成天價(jià)？”熊先軍說，如果藥企在定價(jià)時(shí)考慮中國(guó)發(fā)展的實(shí)際情況，醫(yī)保局會(huì)把這些產(chǎn)品納入談判。

企業(yè)對(duì)“天價(jià)”的解釋是： 罕見病病人數(shù)量太少，企業(yè)要么不愿意研發(fā)相應(yīng)藥物，要么就得開出高價(jià)以覆蓋研發(fā)成本。

但對(duì)于罕見病患者來說，有藥則生，無藥則死。生命在金錢面前，到底該值幾何？

醫(yī)藥企業(yè)有一套復(fù)雜的“援助體系”，俗稱“贈(zèng)藥”。2019年5月，渤健就與中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)啟動(dòng)了“脊活新生—SMA患者援助項(xiàng)目”。在贈(zèng)藥條件下，SMA患者第一年的藥物治療自付費(fèi)用將從原來的約140萬元降低至55萬元，之后每年的藥物治療自付費(fèi)用將從原來的約105萬元降低至55萬元。

但是贈(zèng)藥對(duì)受援助對(duì)象是有嚴(yán)格要求的，基金會(huì)對(duì)申請(qǐng)人做篩選。而且，就算幸運(yùn)入選， 打折后的年均55萬元的治療費(fèi)用也不是一般家庭能承受的。

諾西那生鈉注射液屬于新藥，定價(jià)高尚可理解。但賽諾菲的戈謝氏病治療藥物“思而贊”已在中國(guó)市場(chǎng)銷售超過12年，價(jià)格依然堅(jiān)挺。

健識(shí)局查詢看到，400U/瓶的“思而贊”在各地中標(biāo)價(jià)格約為2.07萬元。按照80公斤成年人的常規(guī)使用量計(jì)算，月治療費(fèi)用應(yīng)不少于49.68萬元。

天價(jià)面前，政府部門從未停止過相關(guān)嘗試。

2016年9月，浙江將“思而贊”列入地方醫(yī)保增補(bǔ)目錄，惠及當(dāng)?shù)鼗颊摺ｋS后，湖南、廣東、河北、山西等地醫(yī)保部門也跟進(jìn)。

2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委、醫(yī)保局等五部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病清單》，共涉及21種疾病。這一清單的公布，給中國(guó)各級(jí)政府開展罕見病的診療工作提供了重要依據(jù)。

2019年初，國(guó)家衛(wèi)健委對(duì)十三屆全國(guó)人大一次會(huì)議第7770號(hào)建議的答復(fù)中提到，國(guó)家醫(yī)保部門將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。

換句話說， 醫(yī)保已經(jīng)考慮給罕見病用藥打開口子。 只是，具體落地執(zhí)行時(shí)，如何在企業(yè)的合理利潤(rùn)與基金支付能力之間取得平衡，還需要更多探索。

對(duì)中國(guó)2000萬罕見病患者而言，這一天已期盼多時(shí)。2020年底，中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康對(duì)媒體表示，過去5年，中國(guó)罕見病領(lǐng)域迎來了最好的5年。

各地探索多種報(bào)銷模式

推動(dòng)國(guó)家罕見病頂層設(shè)計(jì)

2012年8月，國(guó)家發(fā)展改革委等六部委聯(lián)合印發(fā)通知，推動(dòng)城鄉(xiāng)居民大病保險(xiǎn)的工作。按照當(dāng)時(shí)政策的思路，要利用商業(yè)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的專業(yè)優(yōu)勢(shì)，發(fā)揮市場(chǎng)機(jī)制作用，提高大病保險(xiǎn)的運(yùn)行效率、服務(wù)水平和質(zhì)量。

好景不長(zhǎng)，當(dāng)眾多商業(yè)保險(xiǎn)入局才發(fā)現(xiàn)，大病保險(xiǎn)業(yè)務(wù)很難掙錢。

《中國(guó)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)》2020年第5期《大病保險(xiǎn)該由誰做：不同商業(yè)保險(xiǎn)的比較分析》顯示：2014至2016年的兩年間，中國(guó)人壽和中國(guó)人保的大病保險(xiǎn)業(yè)務(wù)覆蓋473.68萬城鄉(xiāng)居民，累計(jì)為71124人次報(bào)銷費(fèi)用4.60億元，大病醫(yī)療費(fèi)用在基本醫(yī)保基礎(chǔ)上提高了15.00%。

該文章明確指出， 這兩家公司在大病醫(yī)保上虧損7507.24萬元，人壽比人保虧損更嚴(yán)重。

 

在大病保險(xiǎn)上虧損的遠(yuǎn)不止這兩家。對(duì)此，中國(guó)保監(jiān)會(huì)副主席黃洪曾在2016年回應(yīng)稱，應(yīng)該看成是市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)經(jīng)營(yíng)的一個(gè)正常的現(xiàn)象，沒有必要過度解讀、過度擔(dān)心，保監(jiān)會(huì)對(duì)此高度重視。

黃洪認(rèn)為，大病保險(xiǎn)實(shí)際上具有準(zhǔn)公共產(chǎn)品的性質(zhì)，是一項(xiàng)政策性的保險(xiǎn)業(yè)務(wù)。

同樣，用市場(chǎng)化手段去解決天價(jià)罕見病用藥問題，顯然也不現(xiàn)實(shí)。那么，除了直接納入醫(yī)保報(bào)銷，還能有什么辦法？2015年，青島打響了地方第一槍。

2015年初，青島市社保局印發(fā)通知，將“格列衛(wèi)”“思而贊”等26種特殊藥品納入青島大病醫(yī)療救助之列，由財(cái)政出錢，把針對(duì)惡性腫瘤、高致殘性疾病和罕見病的報(bào)銷比例提升至70%。

財(cái)政部門是否可以兜底？健識(shí)局獲悉，青島市對(duì)大病救助的患者數(shù)量和金額都設(shè)立了上限，并與相關(guān)藥企達(dá)成一致： 一旦發(fā)生超員、超支的情況，超出部分完全由企業(yè)承擔(dān)。

事實(shí)上，早在2012年國(guó)家城鄉(xiāng)居民大病保險(xiǎn)改革設(shè)計(jì)之初，政府就規(guī)劃了兩種方案：一是提高報(bào)銷比例，二是擴(kuò)大報(bào)銷范圍。時(shí)任青島市社保局長(zhǎng)耿成亮向媒體透露，經(jīng)過評(píng)估后，一致認(rèn)為第二種做法更加具有操作性。

耿成亮給記者算了一筆賬，2012年7月至2014年底，青島市共納入9種產(chǎn)品，因此有超過1300名重大疾病患者獲得治療，共計(jì)花費(fèi)7100萬元。

這一次改革試點(diǎn)成功，讓青島市有了“底氣”繼續(xù)推動(dòng)罕見病藥物改革，也才有了后面2015年的動(dòng)作。

青島市開了先河，隨后，上海、浙江、寧夏等地也紛紛通過醫(yī)保報(bào)銷和醫(yī)療救助的方式，解決罕見病用藥保障問題。

但是在 2019年，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)文，給各地三年時(shí)間，逐步取消醫(yī)保地方增補(bǔ)。 這就意味著，省級(jí)醫(yī)保能支持罕見病的時(shí)間不多了，今后，這些罕見病用藥還是得直接面對(duì)國(guó)家醫(yī)保局。

多款天價(jià)藥大幅降價(jià)進(jìn)醫(yī)保

多方救助模式破解罕見病診療困局

 

加強(qiáng)癌癥、罕見病等重大疾病防治，已逐漸成為中國(guó)醫(yī)改的重點(diǎn)之一。 指望醫(yī)保基金完全兜底顯然不現(xiàn)實(shí)，那只有從企業(yè)方著手了。

2018年，國(guó)家醫(yī)保局部署，將進(jìn)一步推動(dòng)罕見病管理工作制度化和規(guī)范化，研究探索促進(jìn)罕見病規(guī)范化診療新路徑，提高疾病診療和新藥研發(fā)水平，努力為罕見病患者提供及時(shí)、高效的醫(yī)療服務(wù)。

比這更早的，是2015年8月出臺(tái)的《關(guān)于藥品醫(yī)療器械的審評(píng)審批制度的意見》，中國(guó)新藥鼓勵(lì)政策的序幕就此拉開。 新藥審批的加速引發(fā)一系列連鎖反應(yīng)，最重要的就是改變了企業(yè)的預(yù)期。

過去企業(yè)憑一款藥物能包打天下，現(xiàn)在競(jìng)爭(zhēng)者多了，而且自己也能申報(bào)更多新藥，不用再依賴單獨(dú)品種了。中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)進(jìn)入百家爭(zhēng)鳴時(shí)代，各家開始選擇不一樣的市場(chǎng)策略。

2017年7月，人力資源和社會(huì)保障保障部公布國(guó)家醫(yī)保目錄，36個(gè)品種入圍。其中，易瑞沙、美羅華、安維汀、格列衛(wèi)紛紛降價(jià)擠進(jìn)醫(yī)保。這些曾經(jīng)“天價(jià)”的藥物進(jìn)入了全國(guó)醫(yī)保體系，平均降幅達(dá)到44%。目錄上寥寥數(shù)十行改革，對(duì)很多患者而言，是救命的數(shù)字。

2018年國(guó)家醫(yī)保局成立之后，多次在醫(yī)保國(guó)談中上演“靈魂砍價(jià)”，全球藥王“修美樂”也從7800元/支連續(xù)降價(jià)至1290元/支。

“無藥可用”是絕大多數(shù)罕見病患者的常態(tài)。 全世界范圍內(nèi)，只有不到5%的罕見病有藥可治。 事實(shí)上，正是由于罕見病發(fā)病率低、患病人數(shù)相對(duì)較少，長(zhǎng)期以來未能獲得社會(huì)足夠的重視。而今，醫(yī)保體系正在研究如何解決這個(gè)世界難題。

中國(guó)罕見病聯(lián)盟秘書長(zhǎng)、北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)曾透露，中國(guó)在2020年前就初步完成國(guó)家罕見病注冊(cè)登記系統(tǒng)，開展超過50種5萬例的罕見病注冊(cè)登記研究，推動(dòng)數(shù)據(jù)共享研究。

臨床研究推進(jìn)的同時(shí)，報(bào)銷制度的改革也至關(guān)重要。在2020年的全國(guó)兩會(huì)上，多位政協(xié)委員提交了《關(guān)于建立中國(guó)罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》提案。

其中，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入國(guó)家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇；“4”是指 建立專項(xiàng)救助、整合社會(huì)資源、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及患者個(gè)人支付 。

業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，要優(yōu)選臨床需求迫切且已有明確治療方案、能大幅降低致殘率和死亡率的罕見病進(jìn)入目錄。專家呼吁建立多方救助模式，破解罕見病患者診治和用藥困局。

事實(shí)上，在部分經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)的國(guó)家，罕見病報(bào)銷制度已相對(duì)完善。在澳大利亞，諾西那生鈉注射液已被納入當(dāng)?shù)厮幤犯＠?jì)劃，藥品政府采購單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付41澳元（約合人民幣205元）。

2019年，澳大利亞人均GDP已超過5.5萬美元，中國(guó)則將將超過1萬美元。

“一條人命到底應(yīng)該值多少錢？”這一多年的疑問，或許在不久的將來，能得出一個(gè)屬于我們的答案。

· END ·

 

 

圖源：視覺中國(guó)

編：錦瑟