12 月 18 日，CDE 突破性療法欄目更新，3 款抗癌新藥擬納入突破性療法：江蘇迪哲醫藥的 NSCLC 治療藥物 DZD9008，微芯生物的 SCLC 治療藥物西奧羅尼，以及基石藥業/藍圖藥業合作的 RET 抑制劑 BLU-667，用于治療甲狀腺髓樣癌（MTC）。

    DZD9008

DZD9008 是迪哲醫藥的一款 1 類新藥，本次擬納入突破性療法，用于既往接受過至少一次全身化療的寫到 EGFR 20 號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。

根據 Insight 數據庫，DZD9008 于 2019 年 7 月首次在國內獲批臨床，目前已有 9 項臨床獲批，獲批適應癥包括 EGFR 或 HER2 突變的晚期非小細胞肺癌、非霍奇金 B 細胞淋巴瘤，已有 2 項臨床在國內啟動，最高進展至 II 期。

來自 Insight 數據庫（http://db.dxy.cn/v5/home/）

   西奧羅尼

西奧羅尼（CS2164）是由微芯生物自主研發的一款針對三條信號通路、多個新穎靶點的激酶抑制劑，能通過同時抑制腫瘤血管生成、抑制腫瘤細胞有絲分裂和調節腫瘤微環境來發揮綜合性治療作用。本次擬突破性療法的適應癥為 單藥 治療 2 線化療后進展或復發的小細胞肺癌。

Insight 數據庫顯示，目前該藥已開展了 7 項臨床，其中 4 項已完成，適應癥涵蓋非霍奇金淋巴瘤、晚期/轉移性肝細胞癌、小細胞肺癌、卵巢癌等。

來自 Insight 數據庫（http://db.dxy.cn/v5/home/）

   BLU-667

BL U-667（即 Pralsetinib，普拉替尼）是基石藥 業與藍圖藥業合作的多款新藥之一，是全球第二款獲批上市的 RET 抑制劑，于 2019 年 5 月獲 FDA 批準用于  RET 融合陽性 NSCLC。目前，該適應癥已在國內報上市并納入優先審評審批（受理號：JXHS2000131）。本次擬納入突破性療法的是甲狀腺髓樣癌（MTC）適應癥。

根據 2020 年 5 月 ASCO 大會上公布的  I / II 期 ARROW（NCT03037385）臨床試驗數據，普雷西替尼有可能成為治療 RET 突變的甲狀腺癌患者的最佳療法，在一線和復發性治療中均具有持久的療效。

截至 2019 年 11 月 18 日，普拉替尼在既往接受過靶向藥治療的  RET 突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）患者中， 客觀緩解率 （ORR）達 60％，約 98％ 的患者腫瘤縮小。在未接受過治療的 MTC 患者中，客觀緩解率 ORR 為 74％，并且 100％ 的患者達到了腫瘤縮小。

 

來自 2020 ASCO 會議