11 月 27 日，Insight 藥品情報監控系統顯示，協和發酵麒麟株式會社布羅舒單抗注射液的上市申請在 NMPA 的狀態變更為「在審批」，這意味這款 X-連鎖低磷酸鹽血癥藥物即將在國內獲批。

布羅舒單抗（burosumab，商品名 Crysvita）是由 Ultragenyx Pharmaceutical 和 Kyowa Hakko Kirin 聯合開發的一款針對成纖維細胞生長因子 23（FGF23）的重組完全人源化單克隆 IgG1 抗體。2018 年 2 月，該藥被歐盟有條件批注用于治療 1 歲及以上兒童和成年人的 X-連鎖低磷血癥（XLH），成為全球首款 XLH 治療藥物，同年 4 月被 FDA 批準相同適應癥。次年 9 月，該藥又被 FDA 批準將適應癥人群擴大至年齡低至 6 個月大的嬰兒。

FGF23 是一種調節磷和維生素 D 代謝的骨源性激素，能阻斷腎臟對磷酸鹽的再吸收，并抑制維生素 D 依賴性磷酸鹽的吸收，導致血液中磷酸鹽的水平顯著下降，是 XLH 的主要罪魁禍首。

XLH 是一種罕見的遺傳性疾病，也是最常見的低血磷酸佝僂病，每 20000 人中就有一人受此病影響。XLH 攜帶在 X 染色體上，雖然幾乎所有的 X 連鎖疾病都是隱性的，但是 XLH 是其中少數顯性遺傳的疾病之一。

XLH 患者的腎臟不能正確處理維生素 D 和磷，造成血液中磷含量低，導致兒童和青少年的骨骼生長和發育受損，并使其一生都有骨礦化的問題。但這不是由腎臟問題引起的，而是血液循環中的某些物質導致腎臟將磷作為廢物處理，不足以將其循環用于骨骼和牙齒。 

多年來，XLH 的治療依賴于每日多劑量的磷酸鹽和活性維生素 D 的補充，該常規療法在一定程度上可以緩解 XLH 的癥狀，但由于每日多次給藥，患者順應性較差，而且該療法還對部分患者無效。

布羅舒單抗通過結合 FGF23，抑制 FGF23 的活性，可以直接解決 XLH 患者低磷血癥的問題，達到治療 XLH 的目的。該藥在國外 134 名患者中進行的 III 期臨床研究結果顯示：在治療 24 至 48 周后，自研究開始以來接受 Burosumab 治療的患者中（n = 68），84％ 達到并維持了血清磷水平高于正常值下限（2.5 mg/dL）。89％ 從安慰劑交叉到接受 24 周 Burosumab 治療的患者（n = 66），達到并維持了血清磷水平高于正常值下限。

布羅舒單抗是目前唯一一個針對 XLH 的治療藥物。然而在國內，XLH 尚無有效治療方案，2019 年 5 月，布羅舒單抗被納入《第二批臨床急需境外新藥名單》。2019 年 8 月，布羅舒單抗的上市申請被 CDE 受理。未來布羅舒單抗一旦獲批，將有望填補國內 XLH 市場的空白。

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