國內(nèi)首個(gè)法布雷病特效藥法布贊?上市！專家呼吁建立罕見病多方保障

6月6日，法布贊?中國上市會(huì)在北京和上海線上同步舉行，宣布中國首個(gè)法布雷病特效藥法布贊?（注射用阿加糖酶β）在國內(nèi)上市，用于被確診為法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的長期酶替代療法，適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。同時(shí)，中國初級(jí)衛(wèi)生保健...

6月9日，“FierceBiotech”公布了2019年研發(fā)投入最多的10大藥企名單。而近幾年國內(nèi)藥企在研發(fā)投入上也有所加大，恒瑞的研發(fā)投入占比已經(jīng)達(dá)到16%。但這些國際巨頭依然是中國醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展的標(biāo)桿。

雖然2019年FDA批準(zhǔn)的新分子實(shí)體比起2018年創(chuàng)紀(jì)錄的59款少了11個(gè)，但是這一數(shù)字仍然在過去25年里名列前茅。2019年也依然是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)積極投入研發(fā)的一年，研發(fā)投入最多的十大生物醫(yī)藥公司總計(jì)投入了820億美元開發(fā)創(chuàng)新藥物、診斷方法和疫苗，比2018年增加了40億美元，比2016年多了115億美元。

創(chuàng)業(yè)4年華麗轉(zhuǎn)型，這家山東CRO喊出“要成為全球DDS領(lǐng)導(dǎo)者”！他會(huì)怎么做？

創(chuàng)業(yè)4年的則正醫(yī)藥已經(jīng)跨越了第一個(gè)階段，從一家CRO公司轉(zhuǎn)變?yōu)橐蚤_發(fā)有專利技術(shù)的藥物轉(zhuǎn)遞系統(tǒng)（DDS）為核心的創(chuàng)新公司。則正醫(yī)藥的出現(xiàn)或許正是中國醫(yī)藥行業(yè)轉(zhuǎn)型的信號(hào)：從快速發(fā)展到瞄準(zhǔn)某一高端領(lǐng)域重點(diǎn)突破、精細(xì)化分工。未來5年，則正醫(yī)藥將大步向前。 2...

來源：FierceBiotech，單位：美元

2019年，排名前10的大型制藥公司平均在研發(fā)上的花費(fèi)占總收入的18.8％。同去年一樣，葛蘭素史克在研發(fā)占比上最低，今年為13.5％，但較去年有所提升，在數(shù)額上則為56.2億美元，較去年增長約9.3%左右，排名仍然在第十位。此外，研發(fā)投入占比低于15%的還有強(qiáng)生。

就研發(fā)投入占比而言，阿斯利康、百時(shí)美施貴寶和默沙東在研發(fā)方面的投入最多，三家公司的支出均超過其收入的20％，但比起2018年都有所下降，去年阿斯利康和百時(shí)美施貴寶的研發(fā)投入都超過了其收入的四分之一。

然而，研發(fā)投入占比最高的百時(shí)美施貴寶、阿斯利康這兩家公司的銷售額都位于大制藥公司名單的低端，雖然在投入占比排名中名列前茅，但數(shù)額較低，分別排名第8、9名，相較于2018年各下滑一位。

整體而言，10大藥企中有6家的研發(fā)投入占比下滑。與去年相比，研發(fā)投入最高的前六名企業(yè)沒有發(fā)生變化，但與三年前相比，默沙東從第五升至第三，阿斯利康從第六跌至第九，禮來跌出了TOP10行列，羅氏與強(qiáng)生則一直穩(wěn)坐前二。而默沙東與禮來近幾年在榜單中“一上一下”，這背后的故事又是的怎樣呢？

01.跌出前十的禮來

雖然跌出了前十，但禮來在研發(fā)投入上卻并不吝嗇。

2019年，禮來公司全年實(shí)現(xiàn)總收入223.20億美元，同比增長4%，研發(fā)投入55.95億美元，同比增長11%，禮來將超過四分之一的收入都投入了研發(fā)，但今年TOP10的門檻超過了56億美元，因而禮來跌出了榜單。

不僅在2019年，過去幾年禮來的研發(fā)投入一直都是非常大的。2016年，禮來的研發(fā)占比就達(dá)到了24.7%，去年也是23.2%的高投入。

2019年，禮來以80億美元收購Loxo開年，也再度表明禮來未來的研發(fā)重心將會(huì)向腫瘤領(lǐng)域有所傾斜。原先對(duì)禮來非常重要的糖尿病藥物市場已經(jīng)高度成熟，競爭日趨激烈，價(jià)格壓力越來越大，重金投入腫瘤、免疫疾病也是全球大藥企發(fā)展的趨勢。

不過，到目前為止，推動(dòng)禮來業(yè)績?cè)鲩L的相當(dāng)一部分仍然是來自糖尿病用藥。在驅(qū)動(dòng)禮來業(yè)績?cè)鲩L的8款產(chǎn)品中，上市時(shí)間最長的也不過5年，以度拉糖肽為代表的8款2014年之后上市的新藥合計(jì)貢獻(xiàn)了96.46億美元的銷售收入，占到禮來總收入的43%，也就是說，禮來增長的核心產(chǎn)品依然處于年輕時(shí)期。這幾款產(chǎn)品主要來自于糖尿病、腫瘤、銀屑病領(lǐng)域。

禮來公司也表示目前正處于“令人興奮的快速增長的早期階段”，成長期的新藥市場表現(xiàn)強(qiáng)勁，在2020年有望繼續(xù)保持這種勢頭。

禮來的產(chǎn)品管線中還有2019年10月剛獲得批準(zhǔn)的小分子偏頭痛新藥Reyvow，以及兩款自收購Loxo而來的重磅產(chǎn)品，處于III期階段的GIP/GLP-1雙靶點(diǎn)激動(dòng)劑tirzepatide也將在2020年公布臨床結(jié)果。

此外，禮來還與信達(dá)、君實(shí)等中國biotech在腫瘤、新冠抗體領(lǐng)域存在多項(xiàng)合作，十分看好中國醫(yī)藥企業(yè)的潛力。

02.進(jìn)擊的默沙東

默沙東自2017年開始大舉投入研發(fā)。2016年，默沙東研發(fā)投入在71.9億美元，研發(fā)投入占比在18%，2017年研發(fā)投入暴漲至99.82億美元，增長超過38%，一舉進(jìn)入TOP3行列，隨后兩年略有回落，但都保持在95億美元之上。

而默沙東的高研發(fā)投入則與其明星產(chǎn)品—K藥息息相關(guān)。K藥的表現(xiàn)也確實(shí)沒有辜負(fù)默沙東的投入，過去幾年它不斷擴(kuò)展適用范圍，去年獲批治療非肌肉浸潤性膀胱癌、腎細(xì)胞癌、子宮內(nèi)膜癌和一線治療頭頸癌。在今年的ASCO年會(huì)上，它作為單藥或與其它療法聯(lián)用，在治療三陰性乳腺癌、MSI-H結(jié)直腸癌等癌癥類型中也表現(xiàn)出積極的療效。

在腫瘤領(lǐng)域，TIGIT抑制劑MK-7684、HIF-2α抑制劑PT2977也被寄予厚望，其與阿斯利康、衛(wèi)材的合作也都結(jié)出碩果。

在EvaluatePharma對(duì)2020年預(yù)計(jì)臨床支出最多的10個(gè)藥物預(yù)測中，K藥也當(dāng)仁不讓，其2020年預(yù)計(jì)研發(fā)支出將達(dá)到16.9億美元，遠(yuǎn)高于第二名O藥的11.4億美元。PD-1/L1類藥物占據(jù)了這一榜單的全五名中的四席，可見，這一類產(chǎn)品仍然是2020年國際制藥巨頭們最耗錢的地方。

借助不斷拓展適應(yīng)證的K藥，默沙東2019年全年實(shí)現(xiàn)總收入468.4億美元，同比增長11%，一躍至藥企營收排行榜第四位，其中K藥就占到了110億美元。另外值得一提的是，默沙東還有2款藥物增幅過百，分別是奧拉帕利和樂伐替尼，增幅達(dá)137.4%和171.1%。

但默沙東的研發(fā)管線中潛在的重磅產(chǎn)品卻著實(shí)不多。默沙東也在通過大量外部交易來解決管線儲(chǔ)備不足的問題，陸續(xù)進(jìn)行了多項(xiàng)并購。比如，2019年5月、11月、12月分別收購了Peloton Therapeutics、Calporta、ArQule，僅這三項(xiàng)交易就超過了50億美金，今年1月默沙東再次以25億美元與Taiho Pharmaceutical等達(dá)成包括KRAS抑制劑在內(nèi)的多個(gè)靶點(diǎn)的小分子抑制劑合作開發(fā)和許可協(xié)議。

但總而言之，過去十年來腫瘤學(xué)的進(jìn)步使該領(lǐng)域成為生物制藥領(lǐng)域的主要關(guān)注點(diǎn)。無論是在新的銷售來源還是資金的導(dǎo)向方面，抗癌藥物和開發(fā)這些藥物的公司基本占據(jù)了主導(dǎo)地位。

但需要注意的是，隨著逐漸走低的研發(fā)投入產(chǎn)出比，腫瘤藥領(lǐng)域紅利兌現(xiàn)的預(yù)期時(shí)間延長、有競爭力的新面孔出現(xiàn)，對(duì)于生物制藥行業(yè)來說，大把投入研發(fā)的2020年或?qū)⑹且淮纹D難冒險(xiǎn)。

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