中國北京，美國馬薩諸塞州劍橋市，2020年9月9月——北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）宣布與美國麻省州立大學醫學院霍雷基因治療中心擴大其在基因療法領域的合作。這是雙方的第二個研究合作項目，將由麻省州立大學醫學院神經學副教授Miguel Sena-Esteves博士指導，專注于新型定制腺相關病毒（AAV）載體的開發，該產品有望在治療神經肌肉疾病方面獲得廣泛應用。北海康成已在今年6月宣布與霍雷基因治療中心高博士實驗室主任高光坪博士達成第一項合作協議，研究基于基因療法的罕見病治療。

北海康成代理首席科學官及董事Rich Gregory博士表示：“我們過去幾年所不斷完善的高通量技術促使我們能對腺相關病毒載體衣殼工程采取定制方法，可以滿足多種性能特征。與Sena-Esteves實驗室合作有助于北海康成獲得治療神經肌肉疾病的下一代基因療法平臺技術，彌補該領域未被滿足的治療需求。這是我們與霍雷基因治療中心的第二次研究合作，有助于我們鞏固治療罕見病新型基因療法的前沿地位，并將這些治療選擇提供給全球患者。”

Miguel Sena Esteves博士表示：“開發新的AAV衣殼來解決臨床試驗中出現的配量和免疫限制，對于體內基因療法能否最終成功提供安全的轉化療法至關重要。我們在過去幾年中所不斷完善的高通量技術使得我們能夠對AAV衣殼工程采取定制方法，以滿足多種性能特征。”

關于美國麻省州立大學醫學院霍雷基因治療中心

霍雷基因治療中心致力于開發療法來治療目前仍無法治愈的罕見遺傳病。該中心利用最先進的技術編輯產生致病蛋白質的突變基因，或者在突變導致非功能性蛋白質的情況下引入基因的健康拷貝。

霍雷基因治療中心跨多學科研究，聚集了兒科、微生物學、生理學、生物化學、分子藥理學、神經學、醫學和眼科等多個學科。醫生和研究人員共同努力解決罕見病領域的醫療挑戰，如  α-胰島素缺乏癥、腦白質海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經節苷脂沉積病、色素性視網膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏癥、TNNT1桿狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖癥、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿癥、涎酸累積癥、GM3合成酶缺乏癥、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側索硬化。該中心也聚焦一些常見疾病，如心律失常和高膽固醇血癥。與此同時，研究人員希望通過麻省大學發起的研究和部分中心研究者發起的臨床試驗探索各種基因療法以求治愈更多的疾病。

關于麻省州立大學醫學院

麻省大學醫學院的愿景是通過開創性的教育、研究、公共服務和提供保健服務，促進全人類的健康和福祉。更多信息請訪問www.umassmed.edu。

關于北海康成

北海康成是一家創新制藥公司，致力于開發和商業化罕見病藥物和靶向腫瘤特藥，尤其關注存在大量未被滿足或急需的臨床需求的領域。

北海康成是中國罕見病領域的領跑者，也是中國罕見病聯盟的發起單位。與藥明生物達成全球戰略合作，共同開發有針對性的罕見病療法，并最終實現商業化；還與韓國GC Pharma簽署治療亨特綜合征Hunterase?的大中華區獨占許可協議，Hunterase?已在10多個國家上市。北海康成也擁有腫瘤產品管線，其中包括與Puma Biotechnology（納斯達克代碼: PBYI）簽署的NERLYNX?在大中華區進行開發和商業化的獨占許可協議并于近期獲得中國大陸上市申請；還有其他幾款創新候選藥物的獨占許可協議。如需更多關于北海康成的信息 有關北海康成的更多信息請訪問www.canbridgepharma.com

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