9月3日，CDE官網(wǎng)公示兩款擬突破性治療藥物信息，分別是來自上海瓔黎藥業(yè)的YY-20394片（linperlisib）和大連萬春布林醫(yī)藥的注射用普那布林濃溶液。

YY-20394片（linperlisib）

linperlisib是新一代高選擇性PI3Kδ（磷酯酰肌醇3-激酶亞型δ）抑制劑。瓔黎藥業(yè)官網(wǎng)顯示其臨床前數(shù)據(jù)和 I 期臨床數(shù)據(jù)均顯示出了高度的選擇性和良好的安全性，且患者每天只需口服一次。

linperlisib此前已獲得FDA頒發(fā)的針對濾泡淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥的兩項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。在復(fù)發(fā)難治的惰性淋巴瘤患者中，瓔黎藥業(yè)官網(wǎng)顯示linperlisib已有的臨床試驗(yàn)結(jié)果在療效、安全性和用藥依從性均優(yōu)于同類已上市藥品。

YY-20394開發(fā)進(jìn)度（來源：瓔黎藥業(yè)官網(wǎng)）

全球目前有3款PI3K激酶抑制劑上市。linperlisib研發(fā)進(jìn)度最快的適應(yīng)癥也是濾泡性淋巴瘤。濾泡性淋巴瘤是最常見的惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤中發(fā)病率僅次于彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，具有易向彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤轉(zhuǎn)化，緩解后復(fù)發(fā)率高等特點(diǎn)。

2019年5月22日，瓔黎藥業(yè)與CDE審評專家召開了linperlisib的溝通交流會，基于YY-20394在前期臨床研究中顯示的優(yōu)良結(jié)果，特別是其良好的安全性數(shù)據(jù)以及在復(fù)發(fā)或難治的包括濾泡性淋巴瘤在內(nèi)的惰性淋巴瘤中高達(dá)90%的有效率，審評專家認(rèn)可將YY-20394治療復(fù)發(fā)和/或難治濾泡性淋巴瘤患者的單臂、開放、多中心II期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)為注冊性臨床研究。

瓔黎藥業(yè)總經(jīng)理兼首席科學(xué)官許祖盛博士曾表示：YY-20394有望成為治療復(fù)發(fā)難治的惰性淋巴瘤病人的最好新藥，公司將盡快且高質(zhì)量地完成后續(xù)的臨床研究和其它相關(guān)的產(chǎn)品開發(fā)工作，使YY-20394能盡早獲得上市許可，讓更多患者受益。

注射用普那布林濃溶液

普那布林是從海洋生物中提取出的小分子，能激活鳥嘌呤核苷酸交換因子GEF-H1。GEF-H1激活下游轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，誘導(dǎo)樹突性細(xì)胞成熟，進(jìn)而導(dǎo)致組織微環(huán)境中T細(xì)胞活化，達(dá)到免疫抗癌療效，同時通過激活組織內(nèi)的IL-6，以達(dá)到預(yù)防中性粒細(xì)胞減少癥的療效。

普那布林是萬春醫(yī)藥的主要產(chǎn)品，目前開發(fā)的適應(yīng)癥有預(yù)防化療引起的中性粒細(xì)胞減少癥以及非小細(xì)胞肺癌。6月15日，萬春醫(yī)藥曾宣布普那布林（plinabulin）用于化療引起的重度中性粒細(xì)胞減少癥（CIN）的PROTECTIVE-2（106研究）III期臨床試驗(yàn)中期分析達(dá)到主要研究終點(diǎn)，是30年來在CIN適應(yīng)癥治療標(biāo)準(zhǔn)和臨床獲益上的第一個突破。

中性粒細(xì)胞是抵抗感染的主要手段,中性粒細(xì)胞減少的患者更容易受到細(xì)菌感染。公開數(shù)據(jù)顯示，每年有超過6萬名患者因中性粒細(xì)胞減少性發(fā)熱而住院，而且中性粒細(xì)胞減少影響著7％~65％的接受化療的患者。

普那布林有多項(xiàng)全球III期多中心臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，其中一項(xiàng)是普那布林聯(lián)合多西他賽治療非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的臨床研究。