整理丨Aimee ◆??◆??◆ 共計(jì)? 15??條簡訊?|?建議閱讀時(shí)間? 1.5? 分鐘 政策簡報(bào) CDE發(fā)布真實(shí)世界研究支持兒童藥研發(fā)審評指導(dǎo)原則 考慮到我國兒童藥物研發(fā)及藥品注冊中的實(shí)際需要，幫助企業(yè)更好地理解指導(dǎo)原則在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用，在國家藥監(jiān)局的部署下，C
共計(jì) 15 條簡訊 | 建議閱讀時(shí)間 1.5 分鐘
CDE發(fā)布真實(shí)世界研究支持兒童藥研發(fā)審評指導(dǎo)原則
考慮到我國兒童藥物研發(fā)及藥品注冊中的實(shí)際需要，幫助企業(yè)更好地理解指導(dǎo)原則在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用，在國家藥監(jiān)局的部署下，CDE發(fā)布2020年第22號文——關(guān)于發(fā)布《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》通告。指出，真實(shí)世界研究，作為新研究方法中的一種，已逐步用于支持兒童藥物的研發(fā)與審評，為新藥注冊、擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥、完善兒童劑量方案等提供支持。（CDE）
復(fù)星醫(yī)藥1.82億美元引進(jìn)CXCR4拮抗劑
復(fù)星醫(yī)藥近日公告稱，其控股子公司Fosun與Polyphor簽署許可協(xié)議，獲得后者許可在中國大陸及港澳臺地區(qū)使用其專利專有技術(shù)及改進(jìn)獨(dú)家臨床開發(fā)、商業(yè)化一款CXCR4拮抗劑balixafortide及其相關(guān)產(chǎn)品組合。根據(jù)協(xié)議， Fosun向Polyphor支付至多3400萬美元的首付款及臨床開發(fā)注冊里程碑；自balixafortide及相關(guān)產(chǎn)品組合于區(qū)域內(nèi)啟動(dòng)商業(yè)化后，F(xiàn)osun將根據(jù)年度凈銷售達(dá)成情況，向?qū)Ψ街Ц吨炼?.48億美元的銷售里程碑款項(xiàng)，以及額外的銷售提成。（醫(yī)藥觀瀾）
近日，阿諾醫(yī)藥宣布早前完成近1億美元C輪融資。本輪融資由泰格醫(yī)藥及盈科資本共同領(lǐng)投，ATCG Holdings、盛鑫創(chuàng)投、浦信睿遠(yuǎn)、鴻圖五號及工銀資管全球旗下的一家基金參與投資。（新浪醫(yī)藥新聞）
安進(jìn)PCSK9抑制劑Repatha兒科3b期研究達(dá)主要終點(diǎn)
近日，安進(jìn)公布降膽固醇藥物Repatha治療10-17歲雜合子家族性高膽固醇血癥兒科患者IIIb期HAUSER-RCT研究的陽性數(shù)據(jù)。研究表明，當(dāng)聯(lián)合他汀類藥物和其他降脂療法時(shí)，與安慰劑相比，Repatha顯著降低了低密度脂蛋白膽固醇水平。（新浪醫(yī)藥新聞）
諾華Entresto在新研究中改善了HFpEF患者癥狀 未來卻喜憂參半
日前，根據(jù)諾華在歐洲心臟病學(xué)會(huì)年會(huì)上發(fā)表的最新報(bào)告，Entresto在改善射血分?jǐn)?shù)不變的心力衰竭（HFpEF）患者的癥狀嚴(yán)重程度和心臟功能方面取得了成功。Entresto在試驗(yàn)的第24周時(shí)改善了患者血清內(nèi)NT-proBNP的水平，但服用了纈沙坦、ACEI抑制劑或安慰劑的患者中也觀察到了這種結(jié)果。在改善患者的六分鐘步行距離方面，Entresto沒有展現(xiàn)出顯著領(lǐng)先其他藥物組的水平。在次要終點(diǎn)上，該藥在24周后改善了生活質(zhì)量，但也沒能超越對照組。（新浪醫(yī)藥新聞）
諾華開創(chuàng)性siRNA降膽固醇藥物inclisiran顯著降低LDL-C
諾華近日公布評估首創(chuàng)小干擾RNA（siRNA）降膽固醇藥物inclisiran治療成人高脂血癥2項(xiàng)關(guān)鍵III期臨床試驗(yàn)匯總數(shù)據(jù)的事后分析結(jié)果。該分析評估了在最大耐受劑量他汀類藥物的基礎(chǔ)上，inclisiran的療效和耐受性。結(jié)果顯示，個(gè)體間的差異性很低，99%的inclisiran治療患者經(jīng)安慰劑調(diào)整后的LDL-C水平降低了≥30%、較基線平均降低了54.1%（觀察值）。（生物谷）
降低慢性腎病患者死亡風(fēng)險(xiǎn)31% 阿斯利康達(dá)格列凈再獲突破
阿斯利康宣布，公司的重磅SGLT2抑制劑達(dá)格列凈，在治療慢性腎病患者的3期臨床試驗(yàn)中，將患者腎功能嚴(yán)重下降以及腎死亡風(fēng)險(xiǎn)降低44%。而且，達(dá)格列凈還顯著降低患者因心衰住院和心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)，并且導(dǎo)致患者的全因死亡風(fēng)險(xiǎn)下降31%。這意味著，在慢性腎病患者的標(biāo)準(zhǔn)治療之外增加使用達(dá)格列凈，有望顯著延長患者生存時(shí)間。（藥明康德）
信達(dá)生物PCSK9抗體Tafolecimab I/II期研究結(jié)果披露
信達(dá)生物在2020年歐洲心臟病學(xué)會(huì)年會(huì)上以壁報(bào)的形式公布PCSK9重組全人源單克隆抗體Tafolecimab治療高膽固醇血癥的I期和II期臨床研究數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示了Tafolecimab良好的安全性特征和有效性。（美通社）
基石藥業(yè)PD-L1抗體治療R/R ENKTL的臨床申請獲美國FDA審評許可
基石藥業(yè)宣布，其正在開發(fā)的PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）單藥治療復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的試驗(yàn)性新藥申請已通過美國FDA的審評。本次IND申請通過審評，意味著正在中國開展的CS1001-201研究將擴(kuò)展至美國。（醫(yī)藥觀瀾）
paxalisib（GDC-0084）獲批罕見兒科疾病資格
日前，Kazia 宣布，美國FDA已授予paxalisib（GDC-0084）治療彌漫性內(nèi)生性橋腦膠質(zhì)瘤（DIPG）的罕見兒科疾病資格。DIPG是一種罕見和高度侵襲性的兒童惡性腫瘤，極度缺乏有效治療手段、致死率極高。Paxalisib是一種能穿過血腦屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制劑。（CPhI制藥在線）
片仔癀首個(gè)1類新藥獲批臨床 劍指實(shí)體瘤
近日，片仔癀發(fā)布公告稱，公司1類化學(xué)創(chuàng)新藥PZH2111片獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。該產(chǎn)品主要用于治療主要用于治療肝內(nèi)膽管細(xì)胞癌、尿路上皮細(xì)胞癌等晚期實(shí)體腫瘤。（米內(nèi)網(wǎng)）
日前，百美特生物按仿制4類報(bào)產(chǎn)的鹽酸曲美他嗪緩釋片注冊辦理狀態(tài)變更為“在審批”，有望在近日獲批并視同過評。曲美他嗪屬于抗心絞痛藥物，通過保護(hù)細(xì)胞在缺氧或缺血情況下的能量代謝，阻止細(xì)胞內(nèi)ATP水平的下降，從而保證了離子泵的正常功能和透膜鈉-鉀流的正常運(yùn)轉(zhuǎn)，維持細(xì)胞內(nèi)環(huán)境的穩(wěn)定。（米內(nèi)網(wǎng)）
近日，黃海制藥按仿制4類報(bào)產(chǎn)的瑞舒伐他汀鈣片注冊辦理狀態(tài)變更為“在審批”，有望在近日獲批并視同過評。瑞舒伐他汀是一種選擇性、競爭性的HMG-CoA還原酶抑制劑，是目前最新的他汀類藥物之一。（米內(nèi)網(wǎng)）
《細(xì)胞》研究發(fā)現(xiàn)新的色氨酸代謝酶為腫瘤免疫治療提供潛在靶點(diǎn)
根據(jù)《細(xì)胞》上最近刊登的一項(xiàng)新研究，來自德國癌癥研究中心和柏林健康研究所的科學(xué)家在多種類型的癌癥中發(fā)現(xiàn)，腫瘤細(xì)胞大量產(chǎn)生一種名為IL4I1的代謝酶，可以激活相關(guān)受體促進(jìn)腫瘤細(xì)胞的擴(kuò)散并抑制免疫系統(tǒng)。科學(xué)家們指出，抑制IL4I1的藥物可以為癌癥治療開辟新的機(jī)會(huì)。（學(xué)術(shù)經(jīng)緯）
既能預(yù)防又能治療艾滋病 科學(xué)家開發(fā)出新型長效可注射藥物CTP31
近日，來自美國猶他大學(xué)和國立衛(wèi)生研究院的研究人員在《PNAS》上發(fā)表了艾滋病治療藥物的最新研究成果，其開發(fā)了一種長效藥物CTP31，對多種原代HIV病毒分離物均表現(xiàn)出強(qiáng)大的抑制作用，經(jīng)實(shí)驗(yàn)證明也能有效抑制HIV嵌合病毒AD8在恒河猴中的復(fù)制感染，此外，CPT31單一療法可在cART停用后預(yù)防病毒反彈。這使的CPT31成為HIV預(yù)防和治療的新型候選者。（生物探索）
本文來源：新浪醫(yī)藥 作者：sinayiyao
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