2020年7月20日，中國蘇州——基石藥業（ “CStone”HKEX：2616）的合作伙伴Blueprint Medicines公司于7月1日宣布向美國食品和藥物監管局（FDA） 提交了pralsetinib的新藥上市申請， 用于治療晚期或轉移性 RET 突變甲狀腺髓樣癌 （MTC） 和 RET 融合陽性甲狀腺癌患者。Pralsetinib是一種在研口服、強效，高選擇性抑制RET融合和突變（包括預測性耐藥突變）的精準靶向治療藥物，每日一次使用方便。

Blueprint Medicines 在美國FDA實時腫瘤學審評試點項目（RTOR 項目）下提交了這一新藥上市申請，RTOR 項目是美國 FDA 腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）的一項新舉措。RTOR 項目旨在探索更高效的審查流程，以確保患者盡早獲得安全有效的治療，同時保持并提高美國FDA 的審查質量。

Blueprint Medicines于2020年5月宣布，pralsetinib治療RET融合陽性局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）在美國和歐盟的上市申請已分別獲得美國FDA受理和歐洲藥品管理局（EMA）驗證。

關于RET變異實體瘤

RET激活后導致融合和突變是許多癌癥類型的關鍵疾病驅動基因，包括 NSCLC 和 MTC。RET 融合影響約1%-2%的NSCLC患者和約10%-20%的甲狀腺乳頭狀癌患者。而在晚期MTC患者中，90%的人群存在RET突變。此外在結直腸癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌種中也觀察到了低頻的RET變異，在經靶向藥物治療后耐藥的獲得性EGFR 突變 NSCLC患者中，也觀察到了RET融合。

Pralsetinib是一種口服（每日一次）、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進行pralsetinib的臨床開發，用于治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺癌和其他實體瘤患者。美國FDA已授予pralsetinib突破性療法認定，用于治療經含鉑化療后進展的RET融合非小細胞肺癌、和需要系統治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專有化合物文庫所設計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、激活突變和預測耐藥突變始終表現出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批準的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發和繼發突變，pralsetinib有望克服和預防臨床耐藥的發生。這一療法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權協議，獲得了包括pralsetinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines則保留了其在世界其它地區開發及商業化pralsetinib的權利。

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款后期候選藥物正處于關鍵性臨床研究。憑借經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物制藥公司。

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