2月28日，第十五個“國際罕見病日”即將到來之際，“國家首批罕見病目錄影響力評估”報告會在杭州舉行。

“國家首批罕見病目錄影響力評估”由健識局與蔻德罕見病中心共同發起，旨在從醫療、政策、產業、科研、社會、患者等六大角度，系統性回顧過去3年多來罕見病目錄給各相關方帶來的改變，為更好推進罕見病防治工作提出建議。

國家首批罕見病目錄影響力評估報告發布會發布現場

主管部門、行業協會、醫療專家、社會組織、企業界、媒體界等近百位嘉賓參加了這次活動。中國醫藥新聞信息協會副會長、秘書長葉建華，北京大學第一醫院原副院長、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔對活動的舉行表示祝賀。

中國醫藥新聞信息協會副會長、秘書長葉建華

北京大學第一醫院原副院長北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔

會上，健識局負責人嚴冬雪、蔻德罕見病中心創始人黃如方分享了罕見病目錄影響力評估調研報告（以下簡稱評估報告）的開展過程。

《第一批罕見病目錄》發布3年，實際對醫療醫藥行業的改變有多大？罕見病藥物研發、引進、審評推進了多少？罕見病患者的診療和醫保保障能力有沒有提高？患者及其組織目前還面臨什么困境？這些過去都沒有系統性的回顧過。可以說，此次發布的《評估報告》給過去三年的工作做了一些總結。

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2021年8月，健識局和蔻德正式啟動影響力評估活動。健識局主要承擔基礎調研和總結工作，通過在醫療醫藥行業中積累的廣泛資源，以及蔻德罕見病中心在行業中的廣泛接觸，共同打磨呈現了這份報告。

在實際工作中，健識局走近一線醫生和罕見病患者，開展實地調查，看到了不少令人欣喜的改變，也留意到一些還沒有解決的問題。這些都被忠實地記錄下來，以期為罕見病領域的相關決策提供參考。

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業界一直期待：有更多的罕見病病種納入“目錄制”管理，讓更多患者能夠病有所醫，早日實現“健康中國2030”的戰略目標。

但應當看到，即便在醫療醫藥行業中，罕見病也是一個小眾話題：患者少而分散，能治療罕見病的醫生更少，為罕見病患者提供治療方案的藥企更是寥寥無幾，社會公益力量也不集中，蔻德這樣規模較大的罕見病患者組織也鳳毛麟角。

讓更多的人知道罕見病、關注罕見病、進而為罕見病防治貢獻自己的力量，是這份研究報告的初衷。此次活動的舉辦，標志著健識局和蔻德罕見病中心過去7個月里所做的工作得到了正向的回報。

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調研開展過程中，健識局得到了來自醫療一線的頂尖專家、罕見病藥物科研帶頭人、中外優秀企業代表、社會公益組織等方方面面的幫助。全行業的無私分享，才使健識局能夠全方位地梳理罕見病防治這個宏大的話題。

國家首批罕見病目錄影響力評估報告發布會現場

這個報告對健識局而言，不僅是我們智庫的一項工作，更重要的是讓團隊和讀者對罕見病有了深層次的認識，對中國罕見病事業的宏大意義有了不一樣的感受。

蔻德罕見病中心創始人黃如方表示：“蔻德做的工作，就是把所有的利益相關方都調動起來，推動整個行業的發展。這是我們存在的作用和價值，很高興能夠看到關注罕見病力量在全國遍地開花，感到非常欣慰。”

蔻德罕見病中心創始人黃如方

浙江大學醫學院附屬第二醫院副院長吳志英、京東健康醫藥事業部數字營銷部罕見病業務負責人高一涵，在會上發表了主題報告。

在圓桌討論環節，國家罕見病診療與保障專家委員會委員劉軍帥，浙江大學醫學院附屬第二醫院副院長吳志英，浙江省醫學會罕見病分會候任主任委員謝俊明，浙江大學醫學院附屬兒童醫院黨委副書記兼紀委書記鄒朝春就2022全國罕見病診療與保障展開研討。

蔻德罕見病中心創始人、主任黃如方，2022全國罕見病診療與保障研討主持人、健識局負責人嚴冬雪也參與了討論。

未來，健識局還將持續關注包括罕見病防治在內的行業熱門前瞻話題，通過智庫研究、政策梳理、產業觀察、個案追蹤等各種形式，為中國醫療醫藥產業的發展和進步貢獻自己的一份力量。

文 | 賈亭

運營 | 廿十三

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