“超過7000種疾病”“全球3億多患者”“50%的患者是兒童”......2月27日，在“京東大藥房罕見病關愛中心上線一周年暨京東健康罕見病全生態服務戰略發布會”上，隨著弗若斯特沙利文與病痛挑戰基金會《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》的發布，在一組組數字背后，反映的是極易被人忽略的罕見病群體的現狀。該報告還顯示，70%的醫務工作者認為自己并不了解罕見病，部分省份80%以上的患者需要到外省大城市才能獲得治療及購買到相關藥物。

實際上，近幾年隨著我國醫療保障體系建設的不斷深入，在全社會、全行業的共同努力下，我國罕見病事業取得了突破性進展，罕見病患者的困境在一定程度上得到了緩解。但是，確診就醫難、藥品可及難、藥品支付難等問題，仍然困擾著很多罕見病患者。

基于此，為了進一步助力緩解罕見病患者痛點，在當天的發布會上，京東健康宣布，在經過一年多的沉淀積累后，將與產業鏈各方繼續攜手，全面深化、共建罕見病“醫+藥+服務+支付”的全生態服務體系，打造形成罕見病全生態服務平臺，為行業及用戶提供國內獲批罕見病用藥上市一站式服務；進一步聚焦罕見病用藥可及、支付可及、服務可及，為罕見病群體提供更加全面有力的幫助。

（“京東健康罕見病全生態服務戰略”發布儀式）

（上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林在發布會現場做分享）

發揮企業價值：積極參與罕見病多層次保障體系

《中共中央 國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》指出，“要促進多層次醫療保障體系發展，探索罕見病用藥保障機制”、“全面建成以基本醫療保險為主體，醫療救助為托底，補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的醫療保障制度體系”。

近年來，醫療、保險行業眾多機構積極響應政策號召，著力攜手構建罕見病保障體系。比如，在過去一年中，京東健康就充分發揮自身在互聯網醫療健康領域的技術、資源優勢與服務能力，全場景助力罕見病多層次保障體系建設，在罕見病社會保障體系中成為一個重要的補充力量。

一方面，京東健康通過建設更全面、高效、精準的罕見病科普及關愛體系，讓更多人群了解與關注罕見病。比如，2021年，京東健康邀請了多位來自北京協和醫院、首都醫科大學附屬兒童醫院、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院等頂尖醫院長期關注罕見病治療的專家，針對法布雷病、卟啉病、視網膜母細胞瘤等疾病進行科普直播，積極促進社會層面的關注和參與，并實現對罕見病患者的精準觸達，提升服務效率。

另一方面，借助互聯網醫療跨時空服務的特點，實現罕見病患者與優質醫療服務資源之間的連接，全面提升罕見病患者診療與康復效率，降低社會醫療成本。數據統計，自2021年國際罕見病日前夕發起“京東健康罕見病關愛計劃”一年以來，累計有超過2.4萬罕見病患者在京東健康購買到罕見病用藥并獲取了相應用藥服務，其中更有近7成持續通過“京東大藥房罕見病關愛中心”獲取罕見病相關的健康管理服務。

（京東健康醫藥事業部負責人王一婷介紹“京東大藥房罕見病關愛中心”一周年實踐成果）

聚焦用藥可及性難題：國內獲批罕見病用藥上市“第一站”

眾所周知，罕見病藥品研發難度大、周期長，一直難以滿足患者臨床需求；另一方面，由于罕見病患者分布較為分散，罕見病藥品資源集中于大城市，導致患者購藥時間、成本等都面臨不同程度挑戰。因此藥品可及性成為罕見病防治最迫切需要解決的問題之一。

不僅如此，與一般藥品相比，大部分罕見病用藥對于存儲、運輸及配送過程都有著特殊要求，需要冷鏈等專用系統支持。除此之外，罕見病用藥的審批、上市流程也較其他藥品更為復雜，這也在一定程度上造成了患者的購藥不便。

在此背景下，為了助力解決罕見病患者的購藥問題，2021年以來，通過充分發揮極具優勢的醫藥供應鏈能力，京東大藥房有效推動了更多罕見病藥品全國無差別供應的實現，并在此過程中積累、沉淀了針對罕見病新特藥的全鏈條配套服務能力，已成為了國內獲批罕見病用藥上市的“第一站”。

（發布會現場，多位藥企代表參與“企業力量參與罕見病生態共建”的主題討論）

其中，京東大藥房通過與眾多國內外罕見病藥企合作，積極推動國內獲批罕見病用藥快速上市。比如，諾華制藥旗下用于治療多發性硬化的罕見病創新藥萬立能（西尼莫德）、由武田中國引進的用于遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作的飛澤優（醋酸艾替班特注射液）等罕見病新特藥，均在京東大藥房實現線上首發。如今，京東大藥房幾乎覆蓋了國內70%的已上市罕見病藥物，成為全國品類最全的罕見病藥品線上零售渠道。

而針對罕見病用藥的配送需求，京東健康也持續升級“自營冷鏈”藥品服務模式，提供從倉儲到配送的線上線下一體化供應鏈解決方案。截至2021年12月底，京東大藥房“自營冷鏈”能力覆蓋的城市數已超過200個，在這些地區的患者能第一時間獲取冷鏈罕見病藥品。

在此基礎上，京東健康還為患者與醫藥企業搭建“信息橋梁”，上線“京東健康臨床試驗患者招募中心”，整合線上資源和線下能力，幫助患者精準獲取罕見病藥物臨床試驗項目，為新藥研發提速增效，幫助患者進一步打通罕見病新特藥渠道；同時，針對國外已獲批且國內未獲批藥品，患者可通過“心愿單”功能提交藥品需求，后續通過京東健康與藥企的深入合作，將合力積極推動國外已上市罕見病藥品在中國獲批上市的進程。

此外，京東健康聯合生態伙伴創新多方共付模式，除了與病痛挑戰基金會成立“罕見病關愛基金”、直接面向罕見病患者提供用藥慈善援助外，還聯合入駐京東的眾多品牌商家發起“愛心東東”，創新公益援助模式，為更多患者減輕支付壓力、提供一站式服務。截止目前，京東健康罕見病關愛基金共接收800余位患者的援助申請，包含正在進行中的第三批項目，共完成3次患者援助審核，累計援助123人次，直接撥款超110萬元；“愛心東東”項目上線僅三個月，就有超過2000家店鋪入駐，130萬件“愛心”商品售出。

深耕一站式患者服務：打通罕見病患者關愛“最后一公里”

對于大部分的罕見病患者來說，不僅僅面臨“用藥難”，還需要面對漫長治療和康復。這意味著，罕見病患者所需要的不僅僅是藥物，更需要全面且長期的關愛服務。而過去一年，京東健康在幫助罕見病患者“找得到藥、買得起藥、尋得到醫”的基礎上，所重點打造的患者一站式關愛服務，正在成為越來越多患者康復過程中的有力保障。

在2022年，為了進一步滿足罕見病患者“最后一公里”需求，京東健康將持續提升罕見病患者服務能力。首先，去年2月上線的“京東大藥房罕見病關愛中心”已完成全面升級，能夠為罕見病患者提供包括自測預警、醫患互動、數智確診、精準用藥、智能護理、隨訪計劃等在內的一系列服務。

其次，與病痛挑戰基金會及多個病種的患者組織攜手，建立“單病種患者關愛服務群”，面向京東健康罕見病購藥用戶和罕見病關愛基金申請用戶，提供更全面的全程康復與關愛服務。首期現已上線了針對遺傳性大皰性表皮松懈癥、視神經脊髓炎、肌萎縮側索硬化、特發性肺動脈高壓等四大罕見病的患者服務群，提供慈善援助咨詢、患者答疑、患者活動、科普內容等服務。

另外，京東健康將持續與藥企、基金會等伙伴合作，持續提升以加速確診為目標的醫療健康服務能力，逐步上線并完善“罕見病云上名醫”“罕見病云課堂”“罕見病基因檢測”等新服務功能。京東健康還將構建罕見病疾病醫生培訓專區，提高更多基層醫生對罕見病的認知，盡可能縮短罕見病確診時間，幫助罕見病患者更快進入治療與康復期。

（發布會現場，多方合作伙伴參與“罕見病患者真實現狀及未被滿足的需求”主題討論）

“罕見病不僅是醫療問題，更是社會問題。我們聯合多方伙伴，不斷探索多方共付和公益援助模式，希望這些進展和舉措，能一步步實現我們的初心，為罕見病事業創造更實在的價值。”京東健康CEO金恩林表示，“未來，我們希望連接更廣泛的社會力量，不斷完善罕見病‘醫+藥+服務+支付’的全生態服務體系建設，為罕見病患者提供更有力的幫助，并希望喚起社會各界對罕見病群體的更多關愛與援助。”