4歲的亮亮出血了，血涓涓往外淌，媽媽拿出一卷紙巾堵上去，濕透了，再堵上一卷，很快又濕透了，出血還是沒停。

2010年除夕夜，亮亮摔倒，頭磕在暖氣片上，腫起一個包。一開始家人沒有在意，但這個包幾天沒有散去，反而越來越紅。2個月后，大包破開一個小口，開始出血。

慌亂中，一家人抱著亮亮往錦州兒童醫(yī)院趕。醫(yī)生一看說是血管瘤，要趕緊手術。

媽媽不相信，認為是磕碰引發(fā)的，家人又把亮亮轉(zhuǎn)送到市醫(yī)院。市醫(yī)院醫(yī)生一看，搖搖頭，讓趕緊送省城。到了沈陽之后，亮亮的血還在不斷的流，終于沈陽兒童醫(yī)院醫(yī)生確診了：亮亮患的是血友病。

治療血友病的藥物俗稱“八因子”，一針打下去，第二天早上八點血就止住了。媽媽說，大夫都覺得亮亮活下來是奇跡，一晚上他至少流了兩個礦泉水瓶那樣多的血。

01 靠著藥物活下去

“血是什么味道？咸，澀，很腥，燒得嗓子火辣辣的，非常惡心……痛苦是什么滋味？痛、非常痛，痛到吃遍了嗎啡、杜冷丁，也止不住痛。”亮亮發(fā)病的那年，一位病友寫下這段文字。

疼痛和出血是血友病人共有的體驗。因為身體缺乏凝血因子，如果沒有外部補充來止血，血就有可能通過破損的血管從表皮、某個受傷的關節(jié)，甚至內(nèi)臟上流出來，帶來比分娩更甚的疼痛。有數(shù)據(jù)顯示，75%以上的血友病人身體有殘疾。

中國有超過14萬人患有血友病，患者通常為男性，目前的治療手段，他們只有補充凝血因子才能和正常人一樣，否則就是很容易出血的“玻璃人”。

亮亮必須避免任何的磕碰。上小學時，媽媽跟學校申請了陪讀，成了亮亮特殊的同桌，六年里，她照看著兒子，在課余時間打掃全校的廁所。

靠著八因子的替代治療，亮亮活了下來，他開始幫助其他病友。亮亮如今16歲，他酷愛畫畫，從7歲開始每年給血友之家畫七八十幅畫，公益拍賣所得全部捐助給小病友。

亮亮的畫作

外源性的凝血因子主要從人血漿中提取，不僅產(chǎn)量很低，而且價格高昂。中國血友之家致力于幫助血友病患者爭取藥物。2000年5月，血友病人關濤靠著籌來的9000元創(chuàng)辦了血友之家，此后救助了無數(shù)困苦、危重的血友病人，也包括亮亮。

二十多年過去了，中國血友病藥物的發(fā)展，關濤一直看在眼里?，F(xiàn)在市面上除了國產(chǎn)的血源性人凝血因子Ⅷ、進口的重組人凝血因子Ⅷ外，近年來還有有希望治愈血友病的創(chuàng)新藥物出現(xiàn)，如基因療法、雙特異性抗體藥物艾美賽珠單抗，能讓患者自己產(chǎn)生凝血因子，給血友病人恢復正常生活的希望。

但目前對絕大部分血友病患者來說，凝血因子還是最常用的救命藥。關濤向健識局介紹，國外的創(chuàng)新凝血因子藥物藥效比國內(nèi)產(chǎn)品好不少，半衰期也變得更長，可以實現(xiàn)一周一次、甚至一個月一次給藥。

但是，這樣前沿的藥物要被病人用上，還有獲批上市和支付這兩關要闖。亮亮知道有更先進的好藥，但在中國買不到。

02 他們需要更多好藥

“你見到過紅色的眼淚嗎？”

杰特貝林大中華區(qū)商業(yè)運營副總裁兼總經(jīng)理陳浩昌常常這樣問朋友。這是一家全球血友病藥物的主要生產(chǎn)企業(yè)之一，能接觸到許多血友病人。

癥狀嚴重的病人會發(fā)生眼睛出血，哭泣時，紅色的眼淚掉落下來，這個畫面給了陳浩昌極大的震撼。他明白沒有非常有效的藥品時，血友病人會有多絕望。

中國血友病藥物已經(jīng)告別了短缺的階段。剛剛開始的廣東省際聯(lián)盟集采，涉及多款八因子品種，健識局注意到，其中只有綠十字一家外企產(chǎn)品，市場需求占比不到8%。

血友病患者需要的是更加有效的凝血因子。有一年的血友病患者交流會上，陳浩昌在午餐時問血友之家會長關濤：“我們作為藥廠，能夠給到他們的最大支持是什么？”

“藥品”，關濤直接擲出這兩個字：“您明白我的意思嗎？把國外最先進最前沿最有效的治療方案帶到中國來?！?/span>

杰特貝林是全球生物治療領域的先驅(qū)，80年代初將產(chǎn)品帶進中國，成為中國目前人血白蛋白的主要供應商。

在血友病藥物方面，杰特貝林擁有多款創(chuàng)新藥物，且在B型血友病領域有高度創(chuàng)新的多樣化產(chǎn)品組合及血友病治療領域有持續(xù)創(chuàng)新的早期及中后期候選產(chǎn)品組合。

2020年6月，杰特貝林斥4.5億美元巨資引進B型血友病基因療法EtranaDez的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，拓展了杰特貝林在B型血友病基因療法領域的持續(xù)發(fā)展能力。

但是，要把好的藥物送到中國病人手中，不是件容易的事。按照要求，中國審批藥物要開展臨床研究和申報工作，血友病人數(shù)量少，臨床試驗組織十分困難，而且成本高昂，許多急需進口藥物的病人只能望藥興嘆。

2018年《第一批罕見病目錄》發(fā)布后，情況發(fā)生了根本性變化。藥監(jiān)局對血友病在內(nèi)的罕見病藥物加快了審批，將罕見病藥的審批時間從130個工作日壓縮到了70個工作日以內(nèi)。此外，國家藥監(jiān)局還發(fā)布了3批臨床急需新藥名單，并加快了臨床急需新藥審批上市速度。

同時，在海南和粵港澳大灣區(qū)等地，國家對臨床急需的藥品制定了相關審批準入流程。杰特貝林有機會把藥物更快的引進中國。

除了凝血因子藥物治療出血之外，預防治療和人文關懷也是血友病患者所需要的。關濤說：“一些經(jīng)濟狀況比較好的地方，已經(jīng)開始進行預防治療， 患者的生活質(zhì)量得以提高，可以實現(xiàn)不疼。過去，血友病患者的治療只是維持生命。

山西大學血液病學研究所所長楊林花教授充滿希望：“相信血友病的防治會做得越來越好，還有很大的空間需要我們?nèi)ラ_拓。我們也希望有更多的新藥物、更多的檢測方法用于病人。”

關濤現(xiàn)在做的事情，就是不再讓下一代的小病友重復痛苦。這需要醫(yī)生、藥企、社會共同的努力。

亮亮上高一了，他有一個夢想，考取中國美術學院，幫助更多的血友病人。

（為保護受訪者隱私，文中亮亮為化名）

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