毫無疑問，“靈魂砍價”是2021年的關鍵詞之一，背后的邏輯是“每一個群體都不應該被放棄”。

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健識局梳理公開信息發現，諾西那生鈉注射液進入醫保后，各地的患者自付費用不完全一致。在寧波，第一年需要打6針，費用為19.8萬元，患者一年自費3萬元左右，合每針5000元；在鄭州，經過兩次醫保報銷，患者每針自付約16000元。

未來，一定會有更多天價藥進入醫保。諾西那生鈉的今天會不會成為其它“天價藥”的明天？

01醫保砍價五大邏輯

按照國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會委員王琳的公開說法，“罕見病用藥保障機制里最硬核的問題，是超值孤兒藥的支付問題”。

2020年，國家醫保局就有意將諾西那生鈉納入談判。不過，渤健當時拋出的價格是每針69.97萬元，沒得商量。主管部門只能作罷。

在2021年11月11日進行的這場談判中，談判專家與企業代表雙方用時90分鐘，歷經8輪砍價，從一開始的每針53680元一直談到了3萬元左右。

明白這一系列“砍價”依據什么邏輯，就明白了醫保局會如何對待其他高價藥物。

其一

30萬年費是不成文的門檻。

這也是渤健一開始報價5萬左右的原因。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰解釋過：年治療費用30萬元這一門檻不是人為設定出來的，而是統計出來的，“近3000個醫保藥品中，醫保基金最高支付額是30萬元。”

王琳告訴健識局，醫保基金要保證安全性、公平性，如果罕見病藥物以非常高的價位進入醫保目錄，對基本醫保基金的安全性可能會產生影響。

她也提醒，超值罕見病藥物以“地板價”進入醫保目錄的方式是否有可復制性，也值得研究；此外，它如何進院、到藥房，包括病人的藥物可及性都應該深入跟蹤和研究。

其二

精確測算。

醫保藥品要綜合考慮參保人合理用藥需求、藥品臨床價值、創新程度、醫保基金承受能力等，而不是漫天砍價。

2021年醫保談判首次制定了藥物經濟學測算指南，統一測算標準。同時，參與測算的40多位藥物經濟學專家從臨床療效、安全性、經濟性、創新性和公平性等5個維度對創新藥物進行考察，并分別作為其價格調整的因素。

同一個藥品配置兩名專家，進行“背對背測算”，以提升評審質量和科學程度。

其三

存在競品。

除了諾西那生鈉，諾華的Zolgensma和羅氏的利司撲蘭均為脊髓性肌萎縮癥藥物。

諾華的Zolgensma是2019年5月在美國獲批的，2022年1月7日，這款藥物在中國開展臨床試驗的申請獲受理。2022年，極有可能Zolgensma也獲得醫保資格；另外，2021年6月，國家藥監局已經批準了羅氏的利司撲蘭口服溶液用散上市，諾西那生鈉面臨強有力的競爭。

與諾西那生鈉注射液需要腰椎穿刺給藥不同，利司撲蘭是一款口服藥，依從性更好；價格方面，利司撲蘭在中國的定價是每瓶零售價6.38萬元，贈藥后年費用約合65萬元。

如果諾西那生鈉不進醫保，萬一利司撲蘭進去了，渤健承擔不起這樣的失敗。所以渤健能下定決心接受“砍價”，這也是醫保方“靈魂砍價”的底氣之一。

其四

多數的罕見病藥物為國外已經上市多年的產品，其研發成本已經部分或全部回收。

國家醫保局醫藥服務管理司原司長熊先軍就極不贊成藥企維持所謂“全球定價策略”，按照他的公開說法：那些藥物“在美國市場銷售多年，早已經將研發成本都收回了，再進入中國市場就要考慮中國的國情”。

其五

天價藥之所以能談成地板價，醫保局的最大底氣是國內更大的市場。

有分析稱，鑒于中國脊髓性肌萎縮癥近3萬患者的市場，渤健之所以接受大幅降價，更多是搶占中國市場的考量。

02降價只是第一步

普通消費品可以分低、中、高端，救命藥不分貴賤，只以治好病為終極目的。很多罕見病患者因病致貧，“天價藥”遠遠超過了普通家庭的購買能力。

全球醫藥行業對罕見病產品形成一整套基本認識：患者人數少、研發費用高。

一方面，高昂的定價讓大多數患者無法從最新的科技成果中受益；另一方面，沒有足夠商業回報會打擊藥企積極性，甚至退出市場。諾華的Zolgensma在美國的價格確定為212萬美元，立馬引來全球輿論的口誅筆伐。

即便是已被納入醫保報銷的，年治療費用也至少數萬元，歸根結底：患者太少了。

對企業來說，研發和生產成本是一個方面，臨床試驗成本則是另一大部分，由于罕見病患者人數少，湊齊臨床入組患者耗費巨大。

王琳認為，這些“天價藥”以低價進入醫保目錄后，支付端穩定了，但對今后的新藥研發、科技創新會有哪些影響？對國外創新藥品的引進會有哪些影響？這些都值得深思。

臨床研究中的“同情用藥”也可作為一種輔助手段，這樣既可以幫助到無力支付的患者，也能夠得到更多真實世界數據。

但這不是主要解題手段，而且伴隨巨大的倫理問題。

降價，僅是罕見病用藥保障的第一步。如何真正減輕廣大患者的經濟負擔？在2018年《第一批罕見病目錄》誕生之后，全國各地已開展不同形式的探索。

03地方醫保的探索

2018年3月，河南省更新《重特大疾病醫療保障門診病種目錄》，將多發性硬化、肌萎縮側索硬化、原發性免疫球蛋白缺乏癥、特發性肺纖維化等16種疾病納入門診報銷范圍。

尤為特別?的?是：這16個新增病種的報銷限額只要符合規定，就不設起付線。

河南的城鄉居民基本醫療保險統籌基金支付比例為80%，將罕見病用藥納入門診報銷范圍，無疑是在保障模式的探索上邁出了一大步。

持續挺進的還有成都。2021年3月，成都醫保局公布《罕見病用藥保障藥品范圍及認定標準》明確，凡是國家《第一批罕見病目錄》中明確的疾病適應癥，在醫保支付40萬每年以內、個人負擔6萬每年以內的條件下，患者可獲得持續規范用藥。

2021年8月，諾西那生鈉尚未進入國家醫保的時候，已先行進入了“成都市罕見病用藥保障藥品范圍”，加上相關基金會援助，每位患者的第一針費用是5.9萬元，這一金額已經大幅接近目前的醫保價。

在地方被納入醫保，也為隨后的國家談判打下堅實的基礎。蔻德罕見病中心創始人黃如方表示，成都模式很接地氣，只有回答了患者需要掏多少錢的問題，才能判斷罕見病報銷模式能否持續運轉。

浙江模式，則是從疾病入手，利用統一籌資標準、統一待遇水平，統一用藥管理組建罕見病專項基金。具體而言， 30萬元以下報銷比例為80%；30萬元到70萬元，報銷比例為90%；70萬元以上費用，全額予以報銷。按照個人負擔封頂的原則，浙江罕見病患者個人負擔每年最多不超過10萬元。

健識局注意到，除上述地區之外，青島、上海等地都以不同方式探索罕見病醫保支付方式改革，縱觀各地，報銷比例平均在60%以上。同時，各地也顯示出同一個問題：

如果資金籌措僅依賴于醫保和大病保險基金，會受限于各地醫保水平發展極不平均的現狀。

比如，諾西那生鈉注射液是醫保乙類用藥，由于各地醫保政策略有差異，醫保乙類藥品的報銷范圍在70%到80%之間，疊加地的惠民政策，大部分地區患者的自費部分約為數千元到1.5萬元之間。

地方醫保各自更靈活?的?保障方式，其實是企業樂見的局面。將這一地方嘗試普及化，則能在一定程度上緩解國家醫保必須“砍價”一步到位的壓力。

北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系主任史錄文認為，今后罕見病的用藥保障，應根據各地實際情況，結合相關測算結果，適度擴大保障范圍，提高保障水平。

全國政協委員、北京大學第一醫院原副院長、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔則建議，人社部、民政部、財政部和衛計委等多部門可共同制定規范性文件，綜合目前經濟社會發展水平、醫保基金結余、罕見病發病和診治情況，經組織專家認證，可分期分批地逐步確定罕見病醫療保障病種范圍。

04 多層次保障

進醫保并非“天價藥”飛入尋常患者家的唯一解法。縱觀全球經驗，僅靠政府兜底顯然不現實。

早在上個世紀80時代，美國第一步先認定孤兒藥的定義，即每年患病人數低于20萬人。經過近30年的發展，美國罕見病的公共醫療政策、藥品獲得途徑以及報銷方式都相對完善，即便是動輒每年10萬美元的治療費用也能負擔。

高額的回報，直接拉動跨國巨頭研發熱情高漲。

中國罕見病診療尚屬于起步階段。不過，國家衛健委聯合五部委于2018年公布《第一批罕見病目錄》之后，相關領域駛入了快車道。

“錢總是要有人出的。”多位藥物經濟學專家向健識局表示，在基本醫療保險之外尋找其他的罕見病藥物支付路徑，成為業界與各國政府共同的選擇。

中國財政科學研究院副研究員朱坤表示，罕見病的診療必須依靠多層次的保障機制。“這離不開基本醫保和醫療救助完成全覆蓋，而商業保險、醫療互助、慈善選擇以及個人努力，都可以讓罕見病患者享受到更優質診療服務。”

事實上，普惠型商業保險與地方政府聯手，或許能探索出成功模式。以第一批罕見病目錄為基準，全國目前已推出的120個惠民保中，有51個涉及罕見病用藥保障。

其中，19個?惠民??保?明確提出保障罕見病，覆蓋多發性硬化、法布雷病、脊髓?型?肌肉萎縮癥、特發性肺纖維化，黏多糖貯積癥等多個病種。

盡管惠民保并不能從根本解決罕見病藥物支付問題，但報銷額度至少保證在6成或可享受幾十萬甚至幾百萬的報銷額度，讓公眾看到了更多治療的希望。

不過，由于各地經濟條件不盡相同，仍有很多罕見病患者無法得到保障。顯然，罕見病的防治體系建設應從上而下推動。

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2020年3月，國務院印發《關于深化醫療保障制度改革的意見》的第八條明確：促進多層次醫療保障體系發展，包括探索罕見病用藥保障機制。

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