新冠疫情的傳播不僅加速了資本對于醫(yī)療健康及其相關(guān)產(chǎn)業(yè)的投資，也讓世界意識到臨床藥物開發(fā)的重要性，為DCT帶來了機會。

DCT是Decentralized clinical trials的簡稱，國內(nèi)有多種譯法，如“分散式臨床試驗平臺”、“遠程智能臨床試驗”等。2020年9月，在國務(wù)院發(fā)布的《中國（北京）自由貿(mào)易試驗區(qū)總體方案》中，首次提出“探索開展去中心化臨床試驗（DCT）試點”。

至此，DCT走進大眾視野。

DCT為何能迅速“躥紅”？

臨床研究是藥物開發(fā)的必經(jīng)環(huán)節(jié)。在明晰致病機制、發(fā)現(xiàn)藥物、提供藥物這個過程中，需要充分的數(shù)據(jù)支持。無論是藥物安全性、有效性，還是藥物可靠性，都需要大樣本量、高精細度的數(shù)據(jù)提供支持。

而由于醫(yī)藥行業(yè)相對較為特殊，有其行業(yè)屬性和專業(yè)性存在，所以其在數(shù)據(jù)采集、數(shù)據(jù)管理、數(shù)據(jù)統(tǒng)計方面都有較高要求。

隨著IT技術(shù)、互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)的發(fā)展，DCT應(yīng)運而生。

對患者而言，DCT 提供了更簡化的體驗，患者可以遠程注冊登記臨床試驗、在線填寫知情問卷，通過數(shù)據(jù)采集工具、可穿戴設(shè)備、傳感器等提交自報數(shù)據(jù)，通過視頻參與訪視，定期與研究者討論不良事件等。在節(jié)省患者來回差旅等費用的同時，減少耗時就診的負擔，提升患者依從性。并且因患者無需到醫(yī)療中心，而是在日常生活中產(chǎn)生數(shù)據(jù)，從而使提交的數(shù)據(jù)更貼合真實使用場景。

對申辦方而言，DCT不僅能降低招募費用等成本，縮短研究時間。還能觸達更多患者，在提升招募速度和質(zhì)量的同時，增強臨床試驗結(jié)果在不同人群中的普遍性和代表性。提高合規(guī)性和降低退出率。在研究的運營管理上更加集中化。

對DCT企業(yè)而言，隨著患者端和申辦方端數(shù)據(jù)反饋的不斷積累，可以完善技術(shù)模型，最終形成雪球效應(yīng)，推動臨床試驗和醫(yī)療的進步。

在部分遠程智能研究中，藥物可直接供應(yīng)給到患者（DTP: Direct To Patient），某種程度上說也會帶動藥物供應(yīng)及物流的發(fā)展。

但需要注意的是，DCT并非適用于任意疾病的臨床試驗場景。例如DCT更適用于具有已知安全性的藥品，且可通過遠程評估研究重點的試驗。

資料來源：太美醫(yī)療科技，動脈網(wǎng)制圖

有行業(yè)內(nèi)人士告訴動脈網(wǎng)，現(xiàn)階段而言，在實際使用場景中，DCT并非“一刀切”，通常需要線上線下相結(jié)合。并且在實施混合模型的情況下，申辦者應(yīng)平衡臨床試驗實施中的差異與生成的數(shù)據(jù)中不必要甚至混雜的變異性。

目前。入組患者隱私的保護，數(shù)據(jù)的真實性，以及臨床醫(yī)生與患者交互的虛擬化，是DCT引起質(zhì)疑的關(guān)鍵點。

Medable：被金沙江創(chuàng)投連投4輪，美國DCT的獨角獸

于近期獲得3.04億美元D輪融資的Medable便是美國DCT中值得注意的獨角獸。

該輪融資由新投資者 Blackstone Growth 和 Tiger Global 以及現(xiàn)有投資者 GSR Ventures、Sapphire Ventures 和 WTI 共同領(lǐng)投。

截至目前，Medable已累計獲得超5億美元融資，估值約21億美元。

據(jù)Medable透露，這筆資金將用來解決長期存在的“藥物開發(fā)障礙”，投資遠程患者技術(shù)和工具，使站點能夠利用患者護理和研究技術(shù)領(lǐng)導分散研究，擴大其全球業(yè)務(wù)和深化對其 SaaS 技術(shù)平臺和合作伙伴生態(tài)系統(tǒng)的投資。

Medable總部位于加利福尼亞州，是一家以患者為中心、幫助藥物研究人員將臨床試驗擴展到醫(yī)院以外的臨床研究云平臺提供商。該平臺現(xiàn)已通過在 60 個國家/地區(qū)的 150 多個分散和混合臨床試驗部署其SaaS平臺，為全球超過 100 萬患者和研究參與者提供服務(wù)。

數(shù)據(jù)來源：crunchbase，動脈網(wǎng)制圖

Medable為何能在短短兩年內(nèi)獲得巨額融資？它有何魔力能讓投過滴滴、餓了嗎、小紅書等互聯(lián)網(wǎng)巨頭的金沙江創(chuàng)投（GSR Ventures）連投四輪？這家企業(yè)究竟有何魅力？其對國內(nèi)DCT企業(yè)有何啟示？動脈網(wǎng)對此進行了梳理分析。

各擅勝場的創(chuàng)始人團隊，助力企業(yè)行穩(wěn)致遠

Medable的團隊由經(jīng)驗豐富的專業(yè)人士組成，他們以各種身份在生命科學行業(yè)工作。

值得注意的事，公司規(guī)模雖然不大，卻有4位聯(lián)合創(chuàng)始人。

他們中，Michelle Longmire（左一）和Tim Smith（左二）在醫(yī)健領(lǐng)域深耕超10年以上。

另兩位也在自己的專業(yè)技術(shù)領(lǐng)域也有超10年的豐厚經(jīng)驗。

這四位創(chuàng)始人各擅勝場，使得Medable在發(fā)展路上行穩(wěn)致遠。

其中Michelle Longmire是4位聯(lián)合創(chuàng)始人中唯一的女性，同時也是這個團隊組建的牽頭人。

Medable CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人 Michelle Longmire

這位酷愛偏分的金發(fā)美女博士畢業(yè)于斯坦福大學。

在創(chuàng)立Medable之前，Michelle Longmire一直在醫(yī)學領(lǐng)域深耕，工作類型也主要是圍繞醫(yī)學研究類，曾先后在美國國立衛(wèi)生研究院國家癌癥研究、霍華德休斯醫(yī)學研究所、斯坦福大學醫(yī)學院擔任研究員。期間在《CELL》、《JAMA》，《CLINICAL CANCER RESEARCH》等知名學術(shù)期刊上發(fā)布超20篇學術(shù)論文。

在談及為何創(chuàng)立Medable時，Michelle Longmire表示自己從小受科學家父母的影響一直喜愛科學，后來在斯坦福大學研究所工作時，開始了解臨床研究的不足之處，思考患者數(shù)據(jù)獲取的局限性，于是牽頭創(chuàng)立了Medable。

對于Medable，Michelle Longmire希望它“成為最強的隊友和最兇猛的對手”。

通過產(chǎn)品組合拳，闖關(guān)“最后一公里”

如何解決患者與申請方之間的“最后一公里”問題的呢？Medable的解決方法是打出了一套產(chǎn)品組合拳。

2020年，該公司推出了三個新應(yīng)用程序：TeleVisit將患者與現(xiàn)場協(xié)調(diào)員和調(diào)查員聯(lián)系起來；TeleConsent允許患者線上簽署和再簽署臨床試驗；TeleCOA將電子臨床結(jié)果評估 (eCOA) 與 TeleVisits相結(jié)合。

TeleVisit 可用于各種分散試驗和混合試驗，將患者與他們的臨床試驗站點進行虛擬連接。患者和臨床試驗站點可通過手機、平板電腦等移動端設(shè)備的應(yīng)用商店下載TeleVisit APP，注冊身份信息和聯(lián)系方式，以及提供其他數(shù)據(jù)。

TeleVisit操作簡便，頁面交互友好，能提供高度可配制的篩選評估，尤其是為精準醫(yī)療和靶向治療匹配條件吻合的患者隊列。申請方既可以把參加入口發(fā)給已經(jīng)招募好的患者，還可以調(diào)用資源，邀請Medable上符合條件的患者參加，這樣患者足不出戶就能參與臨床試驗。

同時，該程序模式多樣靈活，申請方不僅可以隨時隨地篩查患者，還根據(jù)實際需求創(chuàng)建符合協(xié)議的患者的工作流程。比如，醫(yī)生根據(jù)個別患者的需求制定護理計劃，這些指令可以部署到患者的手機上，使該醫(yī)生能夠?qū)崟r接收有關(guān)患者健康的信息，并根據(jù)患者在現(xiàn)實世界中的表現(xiàn)對護理進行調(diào)整。

Medable TeleVisit 解決方案，圖片來源：businesswire

當然，一切試驗開展的前提都需要患者同意。TeleConsent便是為此而生。

TeleConsent通過提供視覺和多媒體格式的醫(yī)療信息來提高患者的知識和理解力。患者可以與家人和護理人員一起深入了解這些信息，以數(shù)字方式簽署同意書。站點和申請方也可以遠程篩選、登記和同意研究參與者。

訪問數(shù)字記錄對所有利益相關(guān)者都很有價值，并為站點和患者之間的持續(xù)數(shù)字交互奠定了基礎(chǔ)。

無需會面的參與，讓TeleConsent提高參與者的多樣性、保留率，并最終提高研究質(zhì)量和速度，讓患者、申請方和Medable 都受益。

與傳統(tǒng)的 eCOA（電子臨床結(jié)果評估）解決方案不同，TeleCOA 將原本孤立的數(shù)據(jù)相關(guān)聯(lián)。不僅將 eCOA與網(wǎng)絡(luò)和移動設(shè)備上的TeleVisits相結(jié)合，突破物理空間的阻礙獲得患者在家的關(guān)鍵臨床試驗結(jié)果，并且TeleCOA使臨床醫(yī)生能夠同時評估和指導患者，從而實現(xiàn)患者和臨床醫(yī)生之間完全遠程的實時交互。

也正是對產(chǎn)品和服務(wù)的不懈追求，讓Medable在 Everest Group PEAK Matrix? 2021 中被評為15家DCT提供商中的第一名。

圖片來源：Everest Group PEAK Matrix?

推動以患者為中心的臨床試驗改革，成立PAC

除了連續(xù)推出重磅產(chǎn)品，同年2月，Medable還成立了患者咨詢委員會（PAC）。

PAC是一個由醫(yī)學專家、患者倡導者、顧問和護理人員組成的組織，他們對患者的偏好有著深刻的理解。他們將患者的感受與獨到的觀點帶到每個產(chǎn)品的設(shè)計和實施中。同時面對同一個問題，他們也會從不同角度出發(fā)，給出意見建議。

以患者為主導的委員會致力于通過將患者的聲音和觀點傳遞到臨床試驗的各個方面來提高臨床試驗的可及性和效率，目標是以更快的速度為更多患者帶來創(chuàng)新、改善生活的療法。

“無論試驗如何進行，都必須從一開始就考慮患者的實用性，” Medable PAC 主席、擁有 15 年臨床試驗經(jīng)驗的長期患者倡導者Jennifer McNary說。“試驗如何融入患者的生活？它對他們的看護人有用嗎？什么會改善他們的訪問和體驗？我們每個人都將個人患者聯(lián)系帶入每項研究，即使患者現(xiàn)在可能正在使用技術(shù)在家中遠程參與試驗。”

PAC貫穿Medable的整個服務(wù)流程，發(fā)揮著至關(guān)重要的作用。它會向 Medable 團隊提供產(chǎn)品開發(fā)、患者偏好和關(guān)鍵績效指標等建議，同時還會就臨床試驗部署向 Medable 的制藥和生物技術(shù)客戶提供建議、評估工作流程、審查溝通、測試可用性和提高特定試驗的保留率等問題，改善患者在臨床試驗中的可及性、體驗和結(jié)果。

例如，PAC 會收集患者在臨床試驗過程中遇到的障礙并對其進行優(yōu)先排序，特別是在試驗負擔、生活質(zhì)量和治療結(jié)果方面。然后 Medable會將這種觀點納入其分散試驗的數(shù)字平臺，并與包括醫(yī)療保健提供者、生物制藥公司和臨床研究組織在內(nèi)的主要利益相關(guān)者分享患者的見解。

并且PAC的招募在一直進行，不停地有更多專業(yè)的醫(yī)療人士和經(jīng)驗豐富的患者倡導者加入，完善Medable的產(chǎn)品與服務(wù)，助力Medable更好更快地發(fā)展。

國內(nèi)DCT發(fā)展：前景廣闊，行則將至

政策支持是推動一個行業(yè)發(fā)展的重大利好。近年國家先后發(fā)布多項政策支持DCT發(fā)展。

• 2020年4月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《國家衛(wèi)生健康委關(guān)于發(fā)布藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范的公告（2020年第57號）》，更新了申辦者、研究者、臨床試驗機構(gòu)和倫理委員會在安全信息管理中的職責和操作流程，并提出了更高的信息分析與管理要求。
• 2020年9月，國務(wù)院發(fā)布《中國（北京）自由貿(mào)易試驗區(qū)總體方案》，首次提出“探索開展去中心化臨床試驗（DCT）試點”，以受試者為中心，提升臨床試驗效率和數(shù)據(jù)質(zhì)量。
• 2021年7月，中國藥品審評中心（CDE）發(fā)布《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則（征求意見稿）》，建議抗腫瘤藥物臨床試驗設(shè)計中可以考慮加入去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trials，DCT）的設(shè)計元素。

隨著中國成為創(chuàng)新藥第二大國，國內(nèi)的生物醫(yī)藥迎來黃金發(fā)展期。噴涌的需求加之中國獨特的互聯(lián)網(wǎng)體系、數(shù)字化基建的時代紅利與政策的支持，使得國內(nèi)DCT的發(fā)展具有得天獨厚的條件。同時這些因素也決定了中國藥企對CRM系統(tǒng)的更新速度、產(chǎn)品性能有更高的要求。

而DCT需要的不僅僅是技術(shù)，除了“以患者為中心”的設(shè)計理念，也要求相關(guān)企業(yè)具有臨床操作知識、治療專業(yè)知識和全球影響力，確保申請方從技術(shù)解決方案中獲得最大價值。

那么國內(nèi)目前是哪些企業(yè)在布局呢？動脈網(wǎng)略做梳理。如果您也在DCT領(lǐng)域深耕，歡迎添加文末作者微信。

太美醫(yī)療科技，成立于2013年，專注于信息技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用，為醫(yī)療行業(yè)提供SaaS解決方案，以加快醫(yī)藥研發(fā)速度，降低成本。最新一輪投資于2020年獲得超12億元人民幣的F輪融資。

Medidata，成立于1999年，是全球領(lǐng)先的生命科學臨床研究領(lǐng)域云解決方案供應(yīng)商。雖然是一家總部設(shè)在美國的技術(shù)公司，卻是中國DCT領(lǐng)域的“老玩家”了。Medidata于2005年開始為中國市場提供本地化支持，其中Medidata Rave是Medidata的拳頭產(chǎn)品。

開心生活科技（Happy Life Tech，簡稱HLT），成立于2017年，是醫(yī)渡科技集團旗下提供生命科學解決方案的版塊，其推出的HLT-iCD（iClinical Development，智能臨床開發(fā)服務(wù)）是服務(wù)于國內(nèi)外創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)的智能化平臺。2019年，HLT聯(lián)手PPD打造人工智能臨床解決方案，致力提升全球醫(yī)藥研發(fā)能力。

綜上，國內(nèi)DCT尚處于起步階段。雖道阻且長，但前景廣闊，行則將至，未來可期。

參考資料：

1. REDOX <Badass Women in Health Tech: Michelle Longmire, CEO of Medable>

2. 戴魯燕《遠程智能臨床研究：前世與今生（上）》

3. Industrywired<Medable Launches TeleConsent for Clinical Trials, Dramatically Improving Patient Access and Experience>