來源 | 賽柏藍

作者 | 顏色

阿斯利康斥資5億美元，再次加碼罕見病

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近5億美元完成收購

9月29日，阿斯利康宣布將全面收購Caelum Biosciences（臨床階段生物技術公司）。

據悉，在阿斯利康今年以390億美元收AlexionPharmaceuticals（亞力兄）之前，Alexion就在2019年收購了Caelum的少數股權。

本次收購中，阿斯利康將以1.5億美元收購Caelum的剩余股份，同時若Caelum開發新藥時達到一定的里程碑，將支付最多3.5億美元里程碑付款。也就是說，阿斯利康將以約5億美元全面收購Caelum。

據了解，Caelum公司正在開發CAEL-101，一種用于治療輕鏈淀粉樣變性的抗體。輕鏈淀粉樣變性是一種罕見的疾病，會導致嚴重的器官損傷和功能衰竭。

阿斯利康表示，通過此次收購，將推進并加快CAEL-101的3期臨床開發。

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再次加碼布局罕見病

近段時間以來，阿斯利康頻繁在罕見病業務領域出手，本月月初，阿斯利康中國才向賽柏藍確認，阿斯利康中國罕見病業務部成立。

7月，阿斯利康官宣正式收購美國亞力兄制藥。

不僅如此，回溯到2015年，阿斯利康就斥資40億美元收購了Acerta Pharma BV55%股權，并將該公司旗下的重磅產品阿卡拉布替尼收入囊中。而在收購后的2016年，阿卡拉布替尼獲批了三個包括慢性淋巴細胞白血病在內的罕見病適應癥，對阿斯利康的營收貢獻不小。

《中國罕見病定義研究報告2021》中，首次提出了“中國罕見病2021版定義”，即“新生兒發病率小于1/萬，患病人數小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病”。

盡管罕見病在各類病例群體中占少數，卻不乏一些跨國藥企的布局，例如諾華、羅氏等，但國內涉足罕見病領域的藥企極少。

據賽柏藍不完全統計，2018年至2020年國家藥監局批準的近40個創新藥中，難見罕見病藥品的蹤跡。

波士頓咨詢（BCG）的研究稱，2030年全球孤兒藥市場規模預計達到1940億美元。而中國，以占全球市場份額5%~7%來估算的話，2030年將形成一個600億-900億元的市場。

不難看出，一些跨國藥企在中國市場布局罕見病的部分原因可能是為了率先開拓市場。

其次，藥品專利到期是所有制藥商避免不了的挑戰。有數據顯示，從2001年開始，平均每年約有164億美元的品牌藥物面臨全球各地市場專利到期。

根據GlobaData前瞻產業研究院整理，2020年全球專利到期數的前7大藥企就包括：武田、博士康、艾爾建、阿斯利康、輝瑞、美國默克集團、瑞士諾華公司。

而未來幾年，還將有一批藥品失去專利保護權。穆迪分析師在最近的一份報告中寫道，在未來幾年，該行業銷售額排名前20的藥物中，有9種藥物將失去專利保護權。另外未來十年可能有15種藥物面臨專利挑戰的風險：

來源：FiercePharma

近年來，我國在政策等多方面也開始推進罕見病藥物的創新發展。

國家衛健委發布的《第一批罕見病目錄》中，就包含121種疾病，要求動態更新時間原則不短于2年。罕見病目錄發布后，眾多跨國藥企開始在中國上市罕見病藥物，罕見病市場的關注度得到顯著提高。

03

現有格局或將改變

事實上，對罕見病感興趣的不止阿斯利康一家。9月27日，據華爾街日報消息，默沙東將以110億美元收購制藥公司Acceleron。

公開資料顯示，Acceleron是一家臨床階段的生物制藥公司，主要專注于抗癌藥和針對罕見病的孤兒藥的研發。

2021上半年年報顯示，默沙東的PD-1藥物Keytruda（K藥）營收80.78億美元。此前有機構預測，K藥將超過修美樂成為新一代藥王。

但值得注意的是，在上述列舉的未來十年可能面對專利挑戰風險的藥物中，K藥位列其中。

除了默沙東，一些跨國藥企在罕見病領域布局也愈加猛烈。

例如，9月14日，輝瑞中國成立獨立的罕見病事業部；8月，羅氏花費30億美元與Shape Therapeutics達成多靶點戰略合作和許可協議，共同開發針對阿爾茨海默病、帕金森病和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。

根據《2019中國罕見病藥物可及性報告》，按照全球罕見病藥品銷售排名來看，位列前五的是武田、瑞松、諾華、賽諾菲、羅氏。

值得注意的是，武田因為成功收購夏爾，順利登上第一。

如今，各大藥企又在進行大手筆的收購，而從2015年以來，本土藥企也在加大布局罕見病市場，包括北海康成、康蒂尼藥業、德益陽光等知名藥企。未來，罕見病藥品銷售排名是否會被刷新，現有格局是否會發生改變，仍然值得關注。