兒童用藥問題是黨和國家高度重視的民生問題，習近平總書記多次就此作出重要指示批示。近日，《醫藥經濟報》記者從國家藥品監督管理局了解到，近年來為了解決兒童用藥研發難的問題，藥品審評審批機構推出了一系列鼓勵研發創新、提升審評效率、改進工作作風、保障藥品安全的“組合拳”措施。

　　采訪中，記者了解到，用于罕見病治療的藥物利司撲蘭口服溶液用散于2021年上半年上市，獲批用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。據藥審中心化藥臨床二部副部長謝松梅介紹，為了推動利司撲蘭口服溶液用散盡早在中國上市，給中國患者提供療效明確，且較現有唯一脊髓鞘內注射給藥更為安全方便的新機制口服治療選擇，藥審中心與申報企業進行了多輪溝通交流。

　　她表示：“通過臨床研發早期溝通交流，我們建議原研企業盡早在中國開展臨床試驗，為藥品審評科學決策提供數據支撐。企業采納我們的建議，在全球范圍內開展的兩項關鍵Ⅱ期臨床試驗中均納入了一定比例的中國受試者。最終，我們基于全球和中國患者臨床試驗數據情況，在確?；颊哂盟帿@益大于風險的基礎上，給出了批準在中國上市的建議。這是一個基于監管鼓勵倡導，中國加入全球早期同步研發，進而推動新機制藥品在中國與全球同步注冊上市，讓中國罕見病患者第一時間獲得有價值新藥的案例?！薄　?/span>

發布鼓勵研發清單

　　兒童用藥的研發和生產是世界性技術難題，這與兒童自身的病理生理特征和對用藥安全性風險的承受能力有密切關系?！?/span>

　　藥審中心化藥臨床一部部長楊志敏指出：“推動解決兒童用藥問題，需要監管部門、臨床機構和藥品生產企業同向發力。”

　　近年來，在國家科技重大專項的支持下，我國已有多家兒童醫療機構建立起了較為完善的兒童用藥研發技術平臺，為我國兒童用藥的創新研發提供了有力保障。楊志敏解釋說，企業作為研發主體，是解決我國兒童用藥難題的主體力量，藥品審評部門與研發企業保持良好溝通，對于企業研發過程中的實際困難給予具體指導，對加快兒童用藥研發進程至關重要?！?/span>

　　為貫徹落實國務院44號文和新修訂的《藥品管理法》，藥審中心對臨床急需、具有明顯臨床優勢的兒童用藥予以優先審評審批。

　　“兒童優先、急需品種的審評有其特殊性，需要專業審評、業務管理、核查、檢驗、科學綜合決策等各環節默契配合、高效互動?！敝x松梅介紹，目前藥審中心開通了兒童用藥審評的綠色通道，堅持以患者為中心，做到基于臨床迫切需求和研究數據具體品種具體分析，不斷理順優先處理的流程和要求，做到高標準、嚴要求、強服務。

　　為提高品種審評效率，最大限度縮短審評時間，加速兒童藥上市，藥審中心還設立了“兒童用藥”特殊標識，由項目管理人專人對接，督導審評進度，確保按時限推進。同時，加強早期介入，在企業的溝通、受理、審評等環節主動服務。

　　數據顯示，國家衛健委發布的三批臨床急需境外新藥品種目錄中，已有16個適用于兒童的臨床急需境外新藥批準上市。從2016年開始，藥審中心還會同國家衛生健康委、國家工信部發布了三批鼓勵研發申報兒童藥品清單，第一批清單涉及32個品種、第二批清單涉及39個品種、第三批清單涉及34個品種，促進兒童適宜品種、劑型、規格的研發創新和申報審評。

　　截至2021年6月30日，已有14個清單中品種完成技術審評獲批上市，9個清單中品種的上市申請正在審評中，另有5個清單中品種已批準開展臨床試驗?！?/span>

完善審評標準體系

　　“兒童藥研發不同于一般藥物，當下可以從幾個方面著手。”楊志敏建議，第一，兒童藥研發需要依據臨床急需情況而定，主要集中在常見病和多發病領域，要嚴格明確藥物的給藥計量標準；第二，兒童藥研發可以結合臨床的實際情況，很多藥物在臨床已經應用很多年，也被臨床指南和專家共識收納，這些藥物可以通過探索真實世界研究數據增補兒童適應癥；第三，最難當屬罕見病藥物研發，這部分藥物的研發工作要多參與國際合作。

　　制定技術指導原則是規范藥品研發、提高藥品研究質量和效率的重要監管方式。加快完善兒童用藥審評標準體系及評價方法建設，可以有效支持和引導科學有序研發，提高申報質量，提升兒童用藥的研發活力，也為規范我國兒童用藥研發及審評提供重要技術支持與評價依據?！?/span>

　　據了解，2020年以前，藥審中心僅發布了3項兒童用藥專項指導原則。2020年以后，藥審中心加大了對兒童用藥技術指導原則建設能力，按照急用先行的原則，陸續發布了《兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則（試行）》《兒科用藥臨床藥理學研究技術指導原則》《真實世界研究支持兒童用藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》等4項技術指導原則。同時，為推進兒童用藥指導原則的國際化接軌水平，藥審中心充分實施了《S11：支持兒科用藥開發的非臨床安全性評價》以及《E11(R1)：用于兒科人群的醫學產品的藥物臨床研究》共2個ICH指導原則。

　　今年，藥審中心又將《兒童用化學藥品改良型新藥臨床試驗技術指導原則》《化學藥品和治療用生物制品說明書中兒童用藥相關信息撰寫的技術指導原則》《注意缺陷多動障礙藥物臨床試驗技術指導原則》和《罕見病藥物臨床研究技術指導原則》共4項技術指導原則納入年度計劃。預計今年年底，兒童用藥相關指導原則將累計發布13項?！?/span>

　　另外，為規范已上市藥品說明書中兒童用藥信息規范化增補工作，藥審中心充分利用兒童醫療機構數據資源，采用真實世界研究方法，遵循審評技術標準，通過組織專家論證、對外公開征求意見，先后審評篩選出兩批建議修訂說明書的品種清單和具體修訂內容。目前，第一批修訂名單已經發布，第二批、第三批也將陸續對外發布。

記者：胡睿 編輯：陳雪薇