2021年6月17日，億藥科技在Nature Biotechnology（影響因子36.6）在線發表了題目為“Prediction of drug efficacy from transcriptional profiles with deep learning”的科研論文，揭示了一種基于基因指紋和深度學習的藥效預測系統（DLEPS，靈素系統）在創新藥物研發中的應用。

在該研究中，研究人員首先構建了一個神經網絡，使用化學編碼作為輸入，以匹配數據中測量的轉錄組變化。研究通過使用疾病相關基因指紋來反映特定疾病的“內在痕跡”，并且使用基因集合富集分析（GSEA）來評估化合物對疾病的潛在療效。研究人員將這種方法和模型稱為基于深度學習的藥效預測系統，簡稱藥效預測系統（DLEPS，靈素系統）。在預測基因表達變化部分，靈素系統可以準確地預測新分子對轉錄組造成的影響，平均相關性達到0.74。

作為該系統背后的研發商，億藥科技的創始人謝正偉介紹，靈素系統可成功應用于篩選治療肥胖、高尿酸血癥和NASH的化合物，總體準確率超過50%。此外，靈素系統可克服傳統藥物開發的困難，僅基于基因指紋就可預測高度多樣化和復雜疾病的候選分子。

除在篩選疾病候選小分子方面的作用外，該研究還表明靈素系統在發現疾病致病機制以及疾病致病靶蛋白方面的潛力。隨著組學的發展應用，大多數疾病（包括年齡依賴疾病、代謝紊亂和癌癥）都有明確的基因標記，這為靈素系統應用于其他疾病提供了基礎。同時，靈素系統對于尚無明確治療靶點的疾病或會帶來意想不到的療效，其有望成為制藥行業的有力工具，為復雜疾病患者帶來福音。

億藥科技的靈素系統：節約70%~80%研發成本

人工智能（AI）的出現全面加速了各個行業的發展，而在生物制藥領域，由于深度學習可以更全面地了解化學物的相似性、化學與蛋白質的相互作用、化學物的特性、化學基因關系等，所以AI可以幫助研究人員快速篩選出功能強大的化合物。

也是基于這套邏輯，億藥科技采用深度學習與實驗室驗證相結合的策略，以解決藥物開發中的痛點，并搭建完成了AI新藥研發平臺——靈素系統，以提升藥物研發水平與效率。謝正偉博士介紹，通過調整基因模型得到候選物，可以發現新作用機制或靶點，可預測化合物活性，可以解決多靶點、多機制疾病（疑難雜癥），快速得到臨床候選藥物。

而這個“快速”具象上來說，就是通過靈素系統可以顯著縮短化合進入動物實驗的時間，比如傳統方法做到動物實驗需要3~5年，而通過靈素系統預測的化合物可以直接進行動物實驗。因此，新藥研發成本也相對降低，可以節約70%~80%，研發時間由3~5年縮短至1~2年。

基于這套藥物研發系統，億藥科技已經自建了數條臨床前管線，包括在延長壽命、肥胖、高尿酸血癥、非酒精性脂肪性肝炎、骨質疏松等方向都進行了藥物開發，并取得了非常好的動物實驗效果。例如在延長壽命方向，億藥科技就發現了可以延長小鼠壽命145天的候選化合物。

除了以上管線布局，億藥科技理論上還可以實現800個靶點的藥物設計，并且其中已經申請了十幾項化合物功能專利，現處于PCC研究階段，公司未來管線將拓展到30種疾病領域。

除了搭建自有管線，億藥科技在商業模式方面另外還采用兩種服務模式：SaaS平臺服務和藥物分子設計和篩選的技術服務。公司與各大科研高校的合作伙伴都取得的很好的研發成果，后續將有多篇專利提交和論文發表。同時，公司也正在與醫學藥廠合作，整合人工智能、CADD、MD等多種手段，完成甲方要求的新分子設計，加快合作方研發進程，最終使患者獲益。

億藥科技的硬實力創始團隊

億藥科技是一家以人工智能驅動的新型創新藥物研發公司，擁有自主知識產權的、不依賴于已知靶點、基于深度學習和基因指紋的DLEPS系統（靈素系統）。公司致力于衰老、肥胖、痛風、非酒精性肝炎、癌癥等多種疾病的創新藥物研發。

公司創始人謝正偉博士是北京大學醫學部研究員、助理教授，具有系統生物學、人工智能算法、藥理學、分子細胞生物學等復合背景，研究方向長期致力于衰老機制與AI算法研究，早期研究成果發表在Cell、AgingCell、Bioinformatics上，主持并參與過5項國家自然科學基金項目。

目前，謝正偉博士主要負責人工智能平臺核心算法、神經網絡、深度學習方法的建立，將其與藥物化學、系統生物學結合緊密，使其化合物活性預測準確率提高到30-70%。

另一位億藥科技藥物化學負責人為王靖翔，他畢業于新疆石河子大學 （211重點大學），制藥工程專業。研究方向包括抗腫瘤、免疫、糖尿病、痛風等。主持及參與多項藥物的研發并發表相關研究專利。目前負責藥物化學虛擬篩選平臺。預測藥物理化性質靶點、酶及細胞活性、微粒體酶穩定性、PPB、藥物相互作用、藥動學參數、毒性等。

最后，億藥科技藥的理驗證平臺由高明景負責，他常年從事基因克隆、篩選，免疫反應機理研究等，聚焦于糖尿病、痛風、關節炎、AD、PD、癌癥、高血壓、高血脂等研究方向。目前工作負責公司藥理毒理驗證平臺，已建立8個疾病模型，正在開發5個新疾病模型，可以提供酶、細胞、血漿、器官檢測，體內、體外藥效、藥動學、毒理學檢測等。

據悉，億藥科技正在進行新一輪融資，融資所得將支持旗下管線推進到IND，以及用于平臺建設、人員招募和研發等方面。未來幾個月，億藥科技將建立一個投資數千萬元的藥物研發平臺，長期發展注重自我造血、原創性研發，最終成為人工智能等新技術驅動的新型藥企。