美東時間4月27日，美國食品藥品監督管理局（FDA）“孤兒藥開發辦公室”發布消息，授予恒瑞醫藥“注射用卡瑞利珠單抗”孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于肝細胞癌適應癥。

恒瑞醫藥在4月29日對外發布了這一消息。獲得孤兒藥資格認定后，卡瑞利珠單抗臨床試驗及上市注冊的進度將加速推進。

孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。1983年美國頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act, ODA），明確界定：對于在美國患者少于20萬人的疾病為罕見疾病。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

ODA給予了孤兒藥大量的優惠權利，包括7年市場獨占、政府資助、稅收減免等。凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，都有機會獲得這些支持政策。另外，FDA將對獲得“孤兒藥資格認定”的品種給予“審評綠色通道”的政策，三期臨床試驗的過程也有望大大簡便。

注射用卡瑞利珠單抗的孤兒藥資格認定，是基于目前正在美國開展的“卡瑞利珠單抗聯合甲磺酸阿帕替尼一線治療晚期肝細胞癌”的國際多中心III期臨床研究。目前，這一研究已完成全球入組，在美國、歐洲、韓國和中國等13個國家和地區同步開展。

獲得孤兒藥資格后，注射用卡瑞利珠單抗的肝細胞癌適應癥能夠加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。同時，臨床試驗費用可部分抵減稅收，新藥注冊費可減免，產品獲批后將享受7年的市場獨占權。

 

注射用卡瑞利珠單抗是恒瑞醫藥自主研發的人源化抗PD-1單克隆抗體，可與人PD-1受體結合并阻斷PD-1/PD-L1通路，恢復機體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌癥免疫治療基礎。

2019年5月，注射用卡瑞利珠單抗獲得國家藥品監督管理局附條件批準上市，適應癥為：用于至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者的治療；2020年3月，獲得國家藥監局附條件批準本品增加適應癥：用于既往接受過索拉非尼治療和/或含奧沙利鉑系統化療的晚期肝細胞癌患者的治療；2020年6月，獲得國家藥監局批準本品增加適應癥：聯合培美曲塞和卡鉑適用于表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性的、不可手術切除的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的一線治療，以及用于既往接受過一線化療后疾病進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗癌患者的治療。

 

卡瑞利珠單抗自問世以來，獲得了國內外腫瘤領域廣泛認可。因出色的療效和安全性，卡瑞利珠單抗聯合阿帕替尼的治療方案被列入2019版國家肝癌診療規范，2020年，卡瑞利珠單抗被納入CSCO肺癌、肝癌、食管癌、淋巴瘤臨床診療指南推薦，成為國內唯一達成這一成就的免疫治療藥物。

2020年12月，注射用卡瑞利珠單抗成功通過國家醫保談判，以上四大適應癥均被納入新版國家醫保目錄，是獲批適應癥最多、醫保覆蓋最廣的國產PD-1抑制劑，也是肺癌、肝癌、食管癌三大癌種中唯一可醫保報銷的免疫治療藥物。

恒瑞醫藥一直在拓展卡瑞利珠單抗的研發疆域，不僅聚焦于現有適應癥和癌種的聯合用藥，更致力于其他癌種的適應癥拓展。

目前，卡瑞利珠單抗有2項新適應癥申請被納入優先審評名單，即用于既往接受過二線及以上化療后疾病進展或不可耐受的晚期鼻咽癌患者的治療，以及聯合順鉑和吉西他濱用于局部復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療。

2020年11月，注射用卡瑞利珠單抗聯合蘋果酸法米替尼膠囊治療經過一線及以上治療失敗的復發轉移性宮頸癌被納入突破性治療藥物名單；2021年3月，注射用卡瑞利珠單抗聯合紫杉醇和順鉑用于不可切除局部晚期/復發或遠處轉移的食管鱗癌患者的一線治療以及聯合卡鉑和紫杉醇用于局部晚期或轉移性鱗狀非小細胞肺癌一線治療的2項新適應癥上市申請已獲得國家藥監局受理。

期待卡瑞利珠單抗未來在研發上取得更多突破。