FDA近5年批準新藥標準，代表了藥物研發(fā)的哪些趨勢？

來源：藥智網(wǎng)|小二

眾所周知，美國食品藥品管理局（FDA）是目前全世界最先進，制度最為完善的食品藥品監(jiān)管機構。

作為全球藥品監(jiān)管機構的風向標，F(xiàn)DA歷來以高標準要求而著稱，對于藥品審批尤其是新藥審批，更有著嚴格的制度和管控體系。

本文主要介紹，近年來受到國內追捧的FDA批準新藥模式以及在FDA高標準要求下的新藥審批趨勢。

505(b)(2)

1984年，美國國會通過了《藥品價格競爭和專利期修正案》（Hatch-Waxman Amendment），修訂后的《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》505部分為新藥申請?zhí)峁┝巳N路徑：505(b)(2)則為其中之一（以下只闡述505(b)(2)途徑）。

505(b)(2)申請包含完整安全性和有效性研究報告，但至少有部分信息來源于非申請者開展或申請者無權引用的研究。通俗地說，505(b)(2)就是對已批準藥物的改變，即改良型新藥申請。近年來，F(xiàn)DA的505(b)(2)申報越來越受國內制藥企業(yè)關注。

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)；藥智咨詢整理

除2020年可能因COVID-19的影響而導致批準數(shù)目降低，近年來，505(b)(2)的申報數(shù)量逐年增多。

值得注意的是：在2019年12月，由中國石藥集團歐意藥業(yè)有限公司自主研發(fā)的創(chuàng)新藥馬來酸左氨氯地平片（商品名：CONJUPRI）通過了FDA新藥上市申請（505(b)(2)）。

CONJUPRI是一種鈣通道阻滯劑，用于治療高血壓。資料顯示：CONJUPRI是首個獲得FDA完全批準的中國本土創(chuàng)新藥，也是我國第一個在美國上市的高血壓新藥。

FirstinClass

FirstinClass即首創(chuàng)新藥，可以間接的理解為505(b)(1)，這些藥物的作用機制通常與現(xiàn)有療法不同。

行業(yè)人士曾指出：“FirstinClas本質就是走一條前人尚沒有走過或走通的路。”CDER（FDA藥品審評和研究中心）在2020年批準的53種新藥中，有21種（占40％）被列為First-in-Class，這是該藥物對美國人民的健康產(chǎn)生積極影響的潛力的一個指標。

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)；藥智咨詢整理

在2020年，一些比較有代表性的首創(chuàng)藥物如Rukobia（fostemsavir）片劑，一種新型的抗逆轉錄病毒藥物，適用于患有HIV-1的成年人，在此之前曾嘗試過多種HIV-1藥物，但由于耐藥性，不耐受性或安全性考慮而無法成功使用其他療法治療HIV-1感染。

Rukobia的批準標志著一類全新的抗逆轉錄病毒藥物，可能有利于那些已經(jīng)用盡了其他各種HIV-1治療方案的患者。

1stU.S.

1stU.S.即ApprovalintheU.S.BeforeOtherCountries，在藥智企業(yè)版美國上市藥品數(shù)據(jù)庫中以“美國首批”標注，盡管FDA與其他國家或地區(qū)的藥品監(jiān)管機構在藥品批準流程上很大的差異，但是每年仍有許多新藥在其他國家批準之前獲得了FDA的首次批準。

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)；藥智咨詢整理

FDA基藥

2020年8月6日，美國時任總統(tǒng)發(fā)布了一項”關于確保基本藥物，醫(yī)療對策在美國生產(chǎn)”的行政命令,該行政命令指示FDA查明在任何時候都可提供的，足以滿足患者需求的適當劑量和適當劑型的基本藥物，醫(yī)療對策的清單。

FDA基藥是美國急診醫(yī)療機構中患者最需要的藥物，專門用于嚴重傷害或疾病以及緊急醫(yī)療狀況的短期治療；也著重于包括醫(yī)學上必需的藥物，以便有足夠的供應。通過檢索藥智美國上市藥品數(shù)據(jù)庫的“基藥“篩選功能，便可獲得更多相關信息。

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)、藥智咨詢整理；Drugs@FDA

責任編輯：八角

聲明：本文觀點僅代表作者本人，不代表藥智網(wǎng)立場，歡迎在留言區(qū)交流補充；如需轉載，請務必注明文章作者和來源！