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4月12日， FibroGen宣布美國FDA已授予該公司抗-CTGF單抗pamrevlumab快速通道資格認定（FTD），用于治療杜氏肌營養不良癥(DMD)。 杜氏肌營養不良癥(DMD)是一種罕見的、使人衰弱的神經肌肉疾病，大約每5000名新生男嬰中就有1人患病。全球每年約有2萬名兒童確診
4月12日， FibroGen宣布美國FDA已授予該公司抗-CTGF單抗pamrevlumab快速通道資格認定（FTD），用于治療杜氏肌營養不良癥(DMD)。
杜氏肌營養不良癥(DMD)是一種罕見的、使人衰弱的神經肌肉疾病，大約每5000名新生男嬰中就有1人患病。全球每年約有2萬名兒童確診為DMD。DMD的發病原因是維持肌肉細胞在伸縮過程中保持肌膜完整性的重要結構蛋白抗肌萎縮蛋白的編碼基因（DMD基因）發生致病缺陷，從而導致肌肉無力、肌肉喪失、纖維化和炎癥。DMD患者通常12歲之前就坐在輪椅上，進行性肌肉無力可能導致嚴重的呼吸和心肌疾病并發癥。
結締組織生長因子（CTGF）是纖維化和增生性疾病中重要的生物介質，研究表明，它可調控多種信號通路，造成細胞粘附和遷移、血管生成、肌成纖維細胞激活、細胞外基質沉積和重塑，共同導致組織重塑和纖維化。Pamrevlumab是FibroGen開發的一款first-in-class CTGF抑制劑，可通過抑制CTGF，逆轉纖維化和腫瘤的增殖。
Pamrevlumab作用機制
FDA此次資格授予是基于對一項針對非門診DMD患者開展的II期單臂臨床研究結果的審查，FDA認為pamrevlumab有潛力解決該疾病尚未滿足的醫療需求。Pamrevlumab目前正在開展治療DMD的2項III期臨床研究。2019年4月FDA授予Pamrevlumab治療DMD孤兒藥資格。
除了開展治療DMD研究以外，Pamrevlumab還被開發用于治療局部晚期不可切除胰腺癌和特發性肺纖維化。這3個適應癥臨床研究均已處于III期臨床階段。
本文來源：醫藥魔方Plus 作者：小編 免責聲明：該文章版權歸原作者所有，僅代表作者觀點，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表“醫藥行”認同其觀點和對其真實性負責。如涉及作品內容、版權和其他問題，請在30日內與我們聯系
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